Los resultados del ensayo de alendronato (Fosamax)


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El Dr. Gregory Grabowski es un Profesor de Pediatría, Genética Molecular, Bioquímica y Microbiología de la Universidad de Cincinatti. Él, conjuntamente con el Dr. Richard Wenstrup, han completado recientemente un ensayo utilizando la medicación de biofosfonato, Fosamax en pacientes con la enfermedad de Gaucher. Dió los siguientes resultados en la Conferencia de Gaucher en los EE.UU el 11 de octubre del 2003 y un informe fue publicado en el Boletín de Sangre el 1º de setiembre del 2004.


El Dr. Grabowski describió el ensayo, que comprendio pacientes adultos con la enfermedad de Gaucher, en ver si sus huesos mejoraban tomando alendronato (Fosamax) que es una droga de biofosfonato por via bucal.

El ensayo comprendio a 34 pacientes que también recibieron su terapia de reemplazo enzimática usual. La mitad de los pacientes recibieron alendronato (Fosamax) y la otra mitad un placebo en una tableta de identico aspecto.

El dio los siguientes resultados: a. b.

Recomendación

El Dr.Grabowski recomendó que el alendrato (Fosamax) se diera en complemento con la terapia de reemplazo enzimática, para el tratamiento de adultos con la enfermedad de Gaucher, que han disminuido su densidad ósea.

Una pastilla de 70mg debería tomarse una vez por semana en una única dosis como otros ensayos han demostrado que la droga a una dosis de 70mg tomada una vez por semana es tan efectiva como una tomada diariamente de 10mg y que una pastilla de 10mg es tan efectiva como una pastilla de 40mg tomada diariamente. Merck, la empresa que hace Fosamax, ahora solo produce la pastilla de 70mg que debe ser tomada una vez por semana.

El medicamento no debería ser dado a mujeres embarazadas ya que puede causar crecimiento anormal en los huesos de los fetos.

Menores

Él Dr. Grabowski dijo que no es sabido que efecto tendría alemdrato (Fosamax) en niños con la enfermedad de Gaucher, pero la seguridad de la medicación ha sido comprobada en niños con otras enfermedades.

Debería cuidarse de no producir daño: A pesar de ello una persona de 17 ½ años con la enfermedad de Gaucher ha recibido la medicación y su densidad ósea aumento considerablemente.

El Dr. Grabowski y su investigador en jefe Dr. Wenstrup planifican llevar a cabo un ensayo con placebo en niños para establecer la seguridad y han comenzado a reclutar pacientes cuya edad oscila entre los 6 a 18 años, que han estado en terapia de reemplazo enzimática por al menos 18 meses.

La primera parte de este ensayo va a tardar 18 meses. Los niños van a ser evaluados cada seis meses con 46 tomando la medicación y otros 46 tomando un placebo. Ellos van a continuar con la terapia enzimática. La segunda parte del ensayo va a ser un estudio abierto calificado.


Origen: el journal Blood:

Blood, 1 September 2004, Vol. 104, No. 5, pp. 1253-1257. Prepublished online as a Blood First Edition Paper on March 9, 2004; DOI 10.1182/blood-2003-11-3854.

Gaucher Disease: alendronate disodium improves bone mineral density in adults receiving enzyme therapy.

Richard J Wenstrup, Laurie Bailey, Gregory A Grabowski, Jay Moskovitz, Alan E Oestreich, Wei Wu, and Shumei Sun Division of Human Genetics, Cincinnati Children's Hospital Research Foundation, Cincinnati, OH, USA Clinical Radiology, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, USA Department of Community Health, Wright State University School of Medicine, Kettering, OH, USA

Symptomatic patients with Gaucher disease are treated with injectable forms of the human enzyme. Treatment results in significant decreases in lipid storage in liver, spleen, and bone marrow, but the generalized osteopenia and focal bone lesions present in many adult patients are refractory to treatment. A double blind, two-arm placebo controlled trial of alendronate (40 mg/day) was performed in adults with GD who had been treated with enzyme for at least 24 months.

Primary therapeutic endpoints were improvements in:

  1. bone mineral density (BMD) and content (BMC) at the lumbar spine and
  2. focal lesions in X-rays of long bones assessed by a blinded reviewer.

Thirty-four patients with GD type 1 (18-50 yrs.) receiving enzyme therapy were randomized. After 18 months, BMD at the lumbar spine was 0.068 ± 0.21 and 0.015 ±0.034 for alendronate and placebo groups respectively (p= 0.001).

Long bone X-rays showed no change in focal lesions or bone deformities in any subject in either arm. Alendronate is a useful adjunctive therapy in combination with ERT for the treatment of GD related osteopenia in adults, but it cannot be expected to improve focal lesions.


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Origen: Noticias de Gaucher de abril del 2003.
Traducido por la Lic. Silvia Inés Gluck, Buenos Aires.
© Todos derechos de autor Gauchers Association 2003, 2004.