Los efectos de la terapia de reemplazo de baja dosis sobre los huesos


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Un escrito recientemente publicado muestra que la respuesta a bajas dosis de enzima de reemplazo es comparable a la conocida de altas dosis. El escrito titulado "Efectos de terapia de eeemplazo de baja dosis sobre los huesos en la enfermedad de Gaucher, un compromiso óseo grave" por la Dra. Deborah Elstein y colegas esta publicado en Blood, Cells, Molecules and Diseases, 15 de Junio de 1996. Una pequeña síntesis del escrito sigue abaj.:

El escrito refleja 14 pacientes adultos que habían recibido terapia de reemplazo enzima'tica con Ceredase o Cerezyme por 2 a 4 años. Todos tenían signos de compromiso óseo severo antes de la terapia y más de la mitad estaban esplenomectizados. Sus edades iban de 18 a 51 años. Diez son mujeres y 4 hombres. Otro grupo de 11 Gauchers sin tratamiento se usaron para controlar y comparar resultados.

Mejoría

Todos los pacientes tratados informaron sobre mejorías significativas en dolores óseos, con reducción en la frecuencia y/o intensidad de episodios de dolor (6 pacientes) o completa desaparición del dolor óseo (8 pacientes) en la mayoría dentro de los seis meses del tratamiento. A pesar de ello un paciente desarrolló una nueva necrosis avascular (muerte del hueso) después de dos años de mejoría ósea y desaparición de dolores óseos. Ningún paciente sin tratamiento informó de cambios en sus dolores óseos y un paciente desarrollo necrosis avascular durante el peri'odo en estudio. Todos, menos un paciente tratado, mostraron mejorías en el grosor cortical del hueso.

Resultados comparables

"Nuestros resultados confirman trabajos previos del Dr. Beutler de mejoría ósea con terapia de reemplazo enzimático y dan credibilidad a la hipotesis, que un protocolo con baja dosis es comparable a regímenes de alta dosis, vis-a-vis respuesta ósea como en otros parametros y en apróximadamente el mismo rango de tiempo." Aunque esta conclusión no puede ser verificada sin una perspectiva bién controlada, pone una carga importante de pruebas sobre los que aconsejan un protocolo que es cuatro veces ma's caro y no absolutamente sin riezgo adicional.


Baja el artículo original de la Dra. Elstein en inglés

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Origen: Gauchers News de febrero de 1996

Traducido por Silvia Inés Gluck

Derechos de autor © Copyright Gauchers Association 1996, 1997