Los futuros desarrollos para la enfermedad de Gaucher


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Amicus Therapeutics, una empresa biofarmaceutica basada en Nueva Jersey, EEUU, esta desarrollando una serie de fármacos llamados pequeñas moléculas farmacéuticas chaperonas para tratar enfermedades genéticas humanas y esta planeando iniciar estudios clínicos de una pequeña molécula chaperona llamada AT 2101 para la enfermedad de Gaucher en los primeros seis meses del 2006.

La idea detrás de este método de tratamiento es permitir a la propia enzima del paciente trabajar mas eficientemente. La terapia de reemplazo enzimática (Cerezyme) infunde mas enzima al paciente mientras que la terapia de reducción de substratos (Zavesca) reduce la cantidad de material graso (glucocerebrosidasa) por lo tanto el paciente tiene suficiente enzima para deshacerse de ello.

Por lo tanto una pequeña molécula chaperona es un tercer método potencial de tratamiento que con optimismo proveerá al paciente con suficiente enzima para prevenir los síntomas de la enfermedad de Gaucher.


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Fuente: Noticias de Gaucher de deciembre del 2005 .
Traducido por: Lic. Silvia Inés Gluck.
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