Una nueva terapia de reemplazo de administración oral para restaurar la actividad enzimática


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El Dr. Eduardo Ginns, director de investigaciones en neurología pediátrica en la Escuela Médica de la Universidad de Massachussets en los EEUU esta trabajando en una técnica para ser administrada oralmente, que puede entregar ADN directamente a las células del macrófago de pacientes con la enfermedad de Gaucher y otros desordenes lisosomales de almacenamiento


“El Dr. Gary Ostroff y yo hemos desarrollado una terapia de reemplazo para ser administrada oralmente basada en partículas de levadura de panaderos que pueden transportar ADN directamente a las células del macrófago para restaurar la normalidad enzimática u otras actividades proteicas faltantes en tejidos en enfermedades lisosomales de almacenamiento, tal como la enfermedad de Gaucher” dijo el Dr. Eduardo Ginns a los delegados que asistieron a la Conferencia Nacional de la Fundación de Gaucher en Virginia EEUU el 14 de Noviembre del 2004.

“Siguiendo la administración oral, las partículas de levadura que contienen el ADN humano requerido son absorbidas en el intestino por las células de macrófago Peyers Patches que luego transportan el ADN humano al lugar de almacenamiento en los tejidos. Dentro del tejido de las células macrofagas, el código de ADN descarga la enzima requerida, resultando en la producción de nueva enzima humana normal en lisosomas.

“Ya hemos aplicado esta técnica a la enfermedad de Gaucher. En ambos ratones mutantes tanto células normales como duraderas este tratamiento administrado oralmente resulta en producción de glucocerebrodsidasa humana en los macrófagos de los ratones y en una corrección substancial de la actividad enzimática en muchos tejidos, incluido el bazo, hígado y pulmón.

“Nuestra investigación ha demostrado que la entrega de levadura a las células es un vehículo oralmente bio aprovechable y esta dirigido a los macrófagos de los tejidos, incluyendo aquellos en los huesos. Estudios sobre el cerebro están en marcha.

“Encuentros preliminares tambien sugieren que esta terapia de reemplazo administrada oralmente mejora los síntomas si tratados, comparados con los no tratados en ratones muy afectados con Gaucher.

“Estos datos preclínicos alentadores, acompañados con resultados de ensayos terapéuticos en marcha con ratones con Gaucher, proveen la razón para aplicar este nuevo acercamiento terapéutico para tratar la enfermedad de Gaucher en ensayos clínicos humanos.

“El Dr. Ginns ha realizado esta investigación de la enfermedad de Gaucher desde su trabajo en conjunto con el Dr. Roscoe Brady en el Instituto Nacional de Salud (NIH) cerca de Washington donde ayudo a desarrollar la terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher en 1980.


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Fuente: Noticias de Gaucher de mayo del 2005 .
Traducido por: la Lic. Silvia Inés Gluck
© Derechos de autor Gauchers Association 2005