La terapia del balance de los sustratos


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Irene Gow Directora de Operaciones Clínicas de Oxford GlycoSciences (OGS) dió una charla sobre la terapia del balance de los sustratos (deprivación), una nueva forma, potencialmente de tratar la enfermedad de Gaucher, en la Conferencia familiar sobre la enfermedad Neuropática de Gaucher. Corrientemente OGS tiene en experimentos clínicos una medicina llamada OGT 918, con pacientes de tipo 1 de la enfermedad de Gaucher. Localizado en Abingdon, Oxfordshire, OGS emplea aproximadamente a 135 personas y es una compañía de descubrimiento de medicinas y de su desarrollo.


La charla de la Sra. Gow sobre la terapia de balance de los sustratos (deprivación) se concentró en tres áreas principales. ¿Qué es el balance de los sustratos? ¿Qué es el OGT 918? Y finalmente, ¿Como estan progresando los experimentos clínicos con OGT 918?

Empezó la charla con una explicación sobre la enfermedad de Gaucher, mostrando como el material sobrante (glucocerebroside) se almacena en el macrófago (cierto leucocito que se encuentra en el cuerpo, ej. en el bazo, el hígado y la médula) y como la falta de la enzima, glucocerebrosidase, la cual degrada el material almacenado, resulta en los problemas asociados con la enfermedad de Gaucher.

En el caso de la terapia de reemplazo enzimático, este material almacenado se degrada directamente. Sin embargo con la terapia de balance de los sustratos, el OGT 918 en primer lugar inhibe parcialmente la formación del glucocerebroside, como resultado hay menos almacenaje en el macrófago. Esto permite que los niveles reducidos presentes de la enzima residual en los macrófagos puedan degradar los niveles bajos del material almacenado.

Entonces la Sra. Gow explicó que en teoria a esta forma de acción le costará más tiempo actuar sobre los síntomas de la enfermedad de Gaucher que a la terapia de reemplazo de la enzima, pues al residuo enzimático le costará un tiempo actuar sobre el material almacenado exixtente.

El OGT 918 es una terapia oral y fue previamente desarrollada por Searle como una medicina anti-VIH.

La Sra. Gow describió como el Dr Fran Platt y el Dr Terry Butters en el Instituto de Glycobiology en Oxford han experimentado este compuesto como un tratamiento potencial para los trastornos de almacenaje de los glycosphingo-lípidos como la enfermedad de Gaucher.  

Era de particular interés para la comunidad de la enfermedad neuropática de Gaucher que el trabajo de estos dos científicos mostrase que el OGT 918 reducia el almacenaje en el cerebro del ratón modelo con la enfermedad de Tay-Sachs.

Pruebas clínicas

La primera prueba clínica del OGT 918 con el Tipo 1 de la enfermedad de Gaucher inscribió a 28 adultos con la enfermedad que no están en la terapia de reemplazo de la enzima. La prueba empezó en Marzo de 1998 en la Clínica de Gaucher del Hospital Addenbrooke en Cambridge.

El programa de pruebas se ha expandido a los centros de estudio en los Países Bajos, la República Checa, Israel y Africa del Sur. La primera prueba se completó a principios de este año, 2000.

A cada paciente del experimento le hacen valoraciones mensuales para monitorizar su progreso. Los parámetros clave incluyen los volumenes del bazo e hígado, la hemoglobina y las plaquetas, los huesos y los niveles del OGT 918 en la sangre.

El OGT 918 esta formulado en cápsulas de 50mg o 100mg, se deben de tomar tres veces al día cada día.

Contestación a las preguntas principales

El programa de esta prueba provoca preguntas importantes. ¿Se tolera bien el OGT 918? ¿Es el OGT 918 efectivo como un tratamiento por si solo? ¿Es el OGT 918 efectivo cuando se da a la vez que el Cerezyme?

Algunas de estas preguntas empezaran a responderse después de que se complete la primera prueba y de que sean analizados todos los datos. Se anticipa que los resultados de la primera prueba clínica seran disponibles a principios del 2000.

Algunas de las familias que atendieron a la Conferencia preguntaron si Oxford GlycoSciences planeaba extender las pruebas clínicas a los niños y a la enfermedad neuropática de Gaucher.

La Sra. Gow dijo que hay muchos factores no conocidos que se han de tratar antes de que se puedan hacer pruebas con los niños. Sin embargo esta es una área en la que OGS esta interesada en explorar.


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Traducido por Victoria Villar Casares. Origen: Noticias de Gaucher de febrero de 2000. © Derechos de auteur © Gauchers Association 2000