La terapia de reemplazo enzimática e las infusiones domiciliarias


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Varios portavoces presentaron la información sobre los beneficios continuos de la terapia de reemplazo de enzima al EWGGD reunión que incluyo informes de Bélgica, EE.UU., Italia, Grecia, Alemania, Holanda e Israel. Además la práctica de pacientes que tienen sus infusiones de terapia de reemplazo de enzima en casa, se discutió lo antedicho por pacientes y doctores.


La Terapia de la casa

'La práctica de pacientes recibiendo las infusiones de terapia de reemplazo de enzima (Ceredase y Cerezyme) en sus casas se ha llevado a cabo con éxito y con seguridad durante más de 12 años', explico Susan Lewis de la Asociación de Gaucher del Reino Unido y co-fundadora de la Alianza de Gaucher Europea que incluye 24 grupos pacientes europeos.

'Sin embargo las autoridades legales y /o médicos en algunos países europeos desaprueban de o explícitamente prohíben la práctica.

Las infusiones domiciliarias, auto administradas, o infundidas con la ayuda de un miembro familiar o amigo, o ayudado por una enfermera visitante o doctora, ha sido posible en Holanda, Israel y el Reino Unido desde que la terapia de reemplazo enzimático se pudo conseguir. Algunos pacientes deben viajar largas distancias para recibir sus infusiones quincenales o semanales en el hospital y darían la bienvenida a la oportunidad de incorporar su tratamiento como su rutina semanal.'

'En el Reino Unido casi 90% de pacientes con la enfermedad de Gaucher son infusos en su casa, 60% se infunden o con la ayuda de un miembro de su familia, 30% tienen una enfermera que viene a su casa y 10% son infundidos en un hospital. La mayoría de los niños tiene portacath (catéter) adherido a su cuerpo para habilitar un acceso fácil, de la medicación

'Las prescripciones para Cerezyme, agua biodestilada para la infusión y bolsas salinas son enviadas por un servicio de cuidado domiciliario que proporciona la terapia de reemplazo de enzima directamente al paciente con adjuntos acompañando como el juego de infusión, jeringas, agujas etc. Entregas refrigeradas son normalmente hechas cada dos meses. 'Entrenando para mezclar la droga, preparar la infusión e insertar la aguja es proporcionado por el hospital especializado de los pacientes o por una enfermera del servicio de cuidado a domicilio.

'Los pacientes deben estar contentos con el procedimiento antes del considerar infundirse solo. Un servicio de la copia de seguridad del servicio de cuidado de casa, doctor local o el hospital especialista es esencial y principalmente necesitado si un paciente no ensarta el sitio la aguja. 'No hay ninguna ley en el Reino Unido dirigiendo la infusión en el domicilio; es la responsabilidad de los doctores que prescriben. Sin embargo el Reino Unido tiene 12 años experiencia en infusión segura en el domicilio.

'Un estudio por uno de los centros especializados en el Reino Unido en el Hospital Royal Free en Londres demostró que casi todos sus pacientes de Gaucher prefirieron la terapia domiciliaria. El tratamiento en casa se informó como más cómodo, conveniente, menos estresante, más eficaz y teniendo menos impacto en la vida familiar.'

Una historia personal

Ria Guijt, vicepresidente y miembro del fundador de la Asociación de Gaucher Holandesa, habló sobre los beneficios de pacientes que se que cuidan a si mismos. Ella describió cómo ella ha llevado a cabo sus infusiones durante los últimos 12 años y cómo ella las ha enfrentado al tener una enfermedad crónica. Ella dijo: 'Es importante tener la independencia y las infusiones por si mismas ayudan a esto.

"Esto ha mejorado mi calidad de vida." Ella describió su relación con sus médicos como una de igualdad y dijo que el conocimiento y comunicación dirigido a pacientes que continúan llevando a cabo sus infusiones regularmente.

La seguridad

La Dra. Carla Hollak que dirige el Centro Gaucher en el Centro Médico Académico en Amsterdam describió un estudio en el tratamiento domiciliario con sus pacientes en Holanda y aquellos que asisten al Centro Gaucher en el Hospital de Addenbrooke en el Reino Unido.

"De un total de 189 pacientes con la enfermedad de Gaucher, 149 habían recibido la terapia de reemplazo enzimático de quienes 124 (83%) estaban en terapia domiciliaria. Se habían tratado los pacientes con Ceredase y ahora Cerezyme con dosis que van de 15 unidades por kilogramo (kg) de peso corporal (pc) por mes a 60 kg /pc de las unidades por mes. La frecuencia de infusiones fue de tres veces por semana a una cada dos semanas. El acceso venoso normalmente fue realizado por una aguja de la mariposa y en ocho pacientes con un Portacath (catéter permanente debajo la piel).

'Un total estimado de 35,000 infusiones se dio encima de los períodos de 3 meses a 13 años. La mayoría de pacientes era capaz de realizar las infusiones sin cualquier ayuda aunque diez pacientes en el Reino Unido tenían la ayuda con sus infusiones de una enfermera.

'En los ocho pacientes con un Portacath (catéter), las complicaciones relacionadas ocurrieron seis veces (cuatro infecciones y dos problemas de la posición) en cinco pacientes.

'Los pacientes que normalmente usan las agujas mariposa no tenían ninguna queja pero algunos informaron rigidez superficial de la piel y el dolor aumentado después de varios años en el lugar de inserción de la aguja. Esto a veces podría mejorarse por la aplicación local de una crema anestésica. Ninguna eliminación de venas alguna vez ocurrió como resultado de las infusiones frecuentes. Sólo un paciente tenía reacciones relacionadas con ocasionales infusiones.

'Los pacientes estaban muy satisfechos con la terapia de la casa y sólo un paciente decidió cambiar de la terapia de la casa a un hospital que pone por las razones prácticas.

“Estos resultados demuestran que la terapia domiciliaria para la enfermedad de Gaucher es muy segura y factible aun después de varios años de tratamiento en adultos así como en niños. Requerimientos mínimos son instrucción profesional y acceso fácil para apoyo en caso de problemas con la infusión. La ausencia de reacciones adversas anima aun más la aplicación de este método”


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Source: Gauchers News May 2005.
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