Los primeros resultados del ensayo clínico del OGT 918 para la enfermedad de Gaucher


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Los resultados del ensayo clínico multinacional de una droga nueva llamada OGT 918 (conocida también como terapia del balance de sustratos) la cual posiblemente puede ser utilizada en vez de o a la vez que la terapia de reemplazo de la enzima, han sido publicados en la revista médica The Lancet el 28 de Abril del 2000. David Lewis informa.


Veintiocho adultos en cuatro países (El Reino Unido, Los Países Bajos, La República Checa e Israel) Twenty eight adults in four countries (The UK, Netherlands, Czech Republic and Israel) fueron enrolados en el ensayo que empezó en Diciembre de 1998. Seis (21%) pacientes habian recibido previamente la terapia de reemplazo enzimático, pero no la recibieros durante el ensayo. Siete pacientes (25%) no tenian el bazo - el resto si que lo tenian. Los resultados se refieren a un periodo de 12 meses aunque algunos pacientes habian recibido el tratamiento de OGT 918 casi durante 18 meses.

El OGT 918 es una pastilla. Los pacientes empezaron con 100 mg de OGT 918 tres veces al día.

Al principio de la prueba midieron el volumen del bazo y del higado con una Tomografia y con una Resonancia y después a los 6 y a los 12 meses. Las pruebas bioquímicas y hematológicas fueron mensuales, incluyendo la actividad del chitotriosidase (   al principio y El ensayo The trial measured spleen and liver volume by computed tomography and MRI at the outset and after 6 and 12 months. Biochemical and haematological blood tests were taken monthly, including chitotriosidase activity (un marcados sensible de la actividad de la enfermedad de Gaucher).

El volumen del higado de los pacientes al principio de las pruebas eran de 1·1 a 2·7 más grande de lo normal. Los volumenes de los bazos eran de 5·1 a 24·8 más grande de lo normal.

Después de 12 meses el volumen medio de los higados fue reducido un 12%. El volumen medio del los bazos fue reducido un 19%. Las concentraciones media del chitotriosidase descendieron a 16·4%.

"A pesar de la mejora clara de los volúmenes del higado y del bazo, así como del descenso de la actividad del chitotriosodase, los niveles de la concentración de la hemoglobina  y las plaquetas no aumentaron significantemente en todos los pacientes", explica el artículo. No se sabe porque el OGT 918 dió una reducción significante en el bazo e higado, pero solo mostró un leve efecto en los parámetros de la sangre.

Dieciocho pacientes han continuado con la medicina después de el periodo de 12 meses. "Continuan mostrando una mejora en el volumen de los órganos y de las variables hematológicas", el artículo declara, aunque no se dan detalles.

"El efecto secundario más frecuente fue diarrea, la cual se mostró en el 79% de los pacientes poco después de empezar el tratamiento del OGT 918. Este efecto mejoró espontáneamente después de varias semanas o respondió al tratamiento con loperamide o codeine phosphate."

"Seis pacientes se retiraron del estudio - dos por dolencias gastrointestinales, uno por preocupación sobre la pre-existencia de hipertensión pulmonar, uno por razones religiosas, uno por tener un bebe, y uno por un evento serio no relacionado, trombosis hepática venosa, 3 días después de empezar con el OGT 918."

Dos pacientes más tuvieron que dejar el estudio después de los primeros 12 meses a causa de cosquilleo y  entumecimiento en las manos y los pies (paraesthesiae). Uno de los dos pacientes mejoró después de un tiempo.

La seguridad de la droga ha sido evaluada en previos ensayos con pacientes de VIH positivo en 1994 y 1995 los cuales fueron dosificados con 3g diarios. Aunque la medicina no tuvo éxito en su tratamiento.

El Dr Chris Moyses, Director Clínico y de Desarrollo, de Oxford Glycosciences, la compañía que tiene los derechos de este compuesto, dijo "Se estan llevando a cabo más estudios con nuevos miembros para definir que el OGT 918 puede ser utilizado por los médicos para tratar a los pacientes con esta enfermedad. Esto incluye un estudio en el que los pacientes que estan recibiendo la enzima corrientemente son escogidos al azar para continuar con la enzima, cambiar al OGT 918 o recibir los dos combinados. " Este ensayo esta llevandose a cabo en Israel.

Otro ensayo se esta llevando a cabo en Africa del Sur donde se da una dosis menor de 50mg de OGT 918 tres veces al día. No se ha publicado todavia ningún resultado sobre esta prueba.

El artículo en El Lancet concluye: "Más exploración con el OGT 918 es garantizada para los pacientes con enfermedades glicospingolípidas. Este compuesto puede ser utilizado como monoterapia y tiene un potencial adicional como tratamiento combinado con el reemplazo de la enzima."

"La terapia de combinación puede llevar a dosis menores significantes de cada droga en beneficio de los pacientes con la enfermedad de Gaucher".

"Nuestra información muestra que el OGT 918 invierte muchos de los signos clínicos y de los datos de laboratorio para la enfermedad de Gaucher y puede expander las opciones para el tratamiento de esta familia de enfermedades metabólicas, incluyendo las que tienen relación con el sistema nervioso."


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Enlace con el Artículo del Lancet (inglés)

Origen: Noticias de Gaucher
Traducido por Victoria Villar Casares. © Derechos de auteur Gauchers Association 2000