El Grupo de Trabajo Europeo para la administración de la enfermedad neuronopática de Gaucher


Contenido de las noticias de Gaucher


Elin Davies-Pope la enfermera del ensayo clínico del hospital Great ormond Street, habla sobre su trabajo con el Grupo de Trabajo europeo para la administración de la enfermedad neuronopática de Gaucher.


“El Grupo de Trabajo europeo tuvo una reunión a principios de año para repasar la administración de la enfermedad neuronopática de Gaucher con representantes de Alemania, Suecia, Polonia y del Reino Unido.”

“Las directivas originales del Grupo para la administración de la enfermedad neuronopática de Gaucher fueron publicadas en el 2001. Por lo tanto era un buen momento para revisar los descubrimientos en base a los nuevos datos, y en particular de ver el efecto de la terapia de reemplazo enzimático en el progreso del fenotipo neurológico de la enfermedad de Gaucher.”

La reunión escuchó las experiencias de cada país , con un cohorte de 60 pacientes. “Se identificó un tema en común durante la reunión, el problema principal de analizar los datos de los pacientes de forma uniforme en todo el grupo. Se hicieron recomendaciones para hacer más análisis y en particular una metodologia más uniforme para medir la respuesta del paciente a la terapia.

En vista de esto, se han llevado a cabo esfuerzos para desarrollar un Severity Scoring Index (SSI) que generara un mejor entendimiento de la neurologia en un formato estándar para monitorizar el camino clínico de la enfermedad, y la respuesta al tratamiento. El desarrollo de un formato estándar para monitorizar el tratamiento sin impedimentos culturales o económicos apoyara la consistencia internacional y con suerte finalmente llevara a una mejora en la administración de la enfermedad.

“Trabajando en colaboración con el Dr. DeVile, Pediatra Neurólogo del Hospital Great Ormond Street, estamos muy cerca de finalizar el SSI. Con la generosa ayuda de la Asociación de Gaucher estoy en una posición privilegiada de emprender visitas a Suecia, Alemania y Polonia en los próximos meses para conocer los pacientes ya discutidos, y evaluarlos utilizando el SSI en colaboración con los médicos en cada país respectivo.

“Estos datos se recogeran además de cualquier información ya disponible, lo cual nos ofrecera un conocimiento base más bueno sobre el cohorte de pacientes y con suerte contribuira a un consenso actualizado Europeo en la administración de la enfermedad neuronopática de Gaucher.”


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Fuente: Noticias de Gaucher de deciembre del 2005 .
Traducido por Victoria Villar Casares .
© Derechos de autor Gauchers Association Ltd 2006.