Ensayo de una nueva Terapia de Reemplazo Enzimático a tener lugar en Israel


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Un ensayo clínico comenzó en Julio del 2004 para una nueva terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher desarrollada por la compañía farmacéutica Transkaryotic Therapies Inc.


La Transkaryotic Therapies Inc. anunciö el 26 de Julio del 2004 que ha completado la inscripción de un estudio de un marcador-abierto de fase I/II para evaluar la seguridad y actividad clínica de GA-GCB, su enzima investigada para la terapia de reemplazo enzimático para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.

El estudio ha inscripto a doce pacientes con la enfermedad de Gaucher tipo 1 de diferentes países. La empresa espera lanzar información sobre el ensayo en la segunda mitad del año 2005.

El investigador principal del estudio, Prof. Ari Zimran del Shaare Zedek Medical Center de Jerusalem, Israel, afirmo “Estoy emocionado en dirigir el primer estudio de Gaucher evaluando una alternativa a la terapia de reemplazo enzimático para pacientes con Gaucher.

“Desde que esta proteína terapéutica es producida con células humanas, creo que puede tener efectos importantes en el tratamiento de esta enfermedad.

“El objetivo primario de este ensayo clínico es evaluar la seguridad de la droga cuando es administrada a una dosis de 60 unidades por kilogramo de peso corporal cada dos semanas por un total de 40 semanas(20 infusiones intravenosas) a 12 pacientes con la enfermedad de Gaucher.

“El objetivo secundario es evaluar la actividad clínica en estos pacientes, medido por la mejoría en los parámetros hematológicos y reducción del volumen de hígado y bazo. Es un estudio de marcador abierto Fase I/II.”

Transkaryotic Therapies Inc.(tambien conocido como TKT) es una empresa bio-farmacéutica principalmente centrada en investigación, desarrollando y comercializando tratamientos para enfermedades poco frecuentes causadas por deficiencias de la proteína.

La empresa tambien comercializa Replagal, una terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Fabry y tambien esta desarrollando un tratamiento para el síndrome de Hunter. La empresa fue fundada en 1988 y esta ubicada en Cambridge, Massachussets, USA.


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Fuente: Noticias de Gaucher de octubre del 2004 .
Traducido por: la Lic. Silvia Inés Gluck
© Derechos de autor Gauchers Association 2004