El tratamiento experimental con el OGT 918 para la Enfermedad Neuropática de Gaucher


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Esta siendo discutido en estos momentos un ensayo clínico con el OGT 918 para la forma neuropática de la enfermedad de Gaucher (Tipos 2 y 3), entre el Dr Roscoe Brady,el Dr Raphael Schiffmann del Instituto Nacional para la Salud (NIH) en Washington DC, USA, y Oxford GlycoSciences, la compañía que produce la medicina.


"El OGT 918, una nueva medicina en desarrollo, esta dirigida hacia el tratamiento de la enfermedad de Gaucher y potencialmente hacia otras enfermedades de almacanaje de glycosphingolípidos, ej. la enfermedad de Fabry, la enfermedad de Tay Sachs y la de Niemann Pick Tipo C", dice Oxford GlycoSciences.

Las discusiones estan en una fase preliminar pero el experimento propuesto en los niños con la forma neuropática de la enfermedad de Gaucher se llevará a cabo en NIH en Bethesda, a las afueras de Washington DC. Se han de acordar los últimos detalles sobre este experimento.

Los ingredientes y los cambios en las dosis

Antes de que pueda empezar un experimento como este, Oxford GlycoSciences tiene que asegurarse que la medicina es apropiada para los niños. Se deben abordar muchos temas, incluyendo la posibilidad de administrar la medicina como una bebida - actualmente el OGT 918 solo es disponible en pastillas.

Además, se deberan cambiar ciertos ingredientes de la cápsula para poder desarrollar la formulación pediátrica.

Del mismo modo, como es común en ensayos clínicos relacionados con los niños, la dosis de la medicina se deberá calcular de acuerdo con el peso de cada niño que reciba esta terapia.

Igual que otras medicinas en su etapa de desarrollo, hay unas pautas reguladoras claramente definidas en la conducta de como se deben de llevar tales experimentos clínicos. En el caso de los estudios pediátricos, hay una cantidad considerable de trabajo adicional".


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Origen: Noticias de Gaucher de Agosto del 2000.

Traducido por Victoria Villar Casares
© Derechos de autor Gauchers Association 2000