El OGT 918 renombrado Vevesca


Contenido de las Noticias de Gaucher


El OGT 918, una terapia de balance de sustratos (privación), la cual es actualmente experimental para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, ha sido renombrado Vevesca. La medicina fue discutida en la reunión del Grupo de Trabajo Europeo para la enfermedad de Gaucher en Jerusalen del 6-9 de Septiembre del 2000 y en la Conferencia de la Fundación Nacional de Gaucher en Arlington, Virginia el 12-13 de Noviembre del 2000. El OGT 918 fue designada como un medicamento huerfano por la Comisión Europea el 18 de Octubre del 2000. Susan Lewis habla sobre su progreso.


El Prof Ari Zimran, Director de la Clínica de Gaucher en el Centro Médico de Shaare-Zedek, en Jerusalén (foto) dijo en las reuiones de Jerusalén y Arlington que lod datos preliminares del OGT 918 (Vevesca) indican que parece ser un tratamiento prometedor para la enfermedad de gaucher y para otras enfermedades lisosomales.

Dijo: "Los pacientes siempre han tenido la esperanza de poder tomar una pastilla para tratar sus síntomas. Los problemas principales de la terapia de reemplazo enzimático han sido la dependencia de por vida de las infusiones intravenosas y el alto coste, lo cual hace que sea dificultoso para los pacientes obtenerlo en algunos países. La hipertensión pulmonar también es una complicación para el tratamiento en algunos pacientes."

"Yo creo que el OGT 918 tiene un lugar en el tratamiento del Tipo 1 de la enfermedad de Gaucher. Sin embargo algonos parámetros pueden tardar más tiempo en responder que con la terapia de reemplazo enzimático para mostrar resultados comparables."

El Prof Zimran describió la primera prueba con el OGT 918 la cual ha sido publicada en el Lancet (más detalles en las Noticias de Gaucher de agosto del 2000). Entonces presentó datos de 18 pacientes que continuaron tomando la medicima como parte de una prueba extendida. Después de 18 meses estos pacientes mostraron unas reducciones significantes del higado y el bazo con continuadas mejoras significantes en su hemoglobina y las plaquetas, comparado con su situación basal (cuando empezaron el tratamiento).

El explicó que la Clínica de Gaucher Shaare-Zedek Centro Médico también está llevando a cabo un estudio de "conmutación" con pacientes que han sido tratados con la terapia de reemplazo enzimático durante al menos dos años donde:

Un tercio continua con la terapia de reemplazo enzimático (grupo de control)

Un tercio cambió al OGT 918 (grupo de cambio)

Un tercio lleva la combinación de las dos drogas (grupo de co-administración).

El 12 de Febrero del 2001 Oxford GlycoSciences, la compañía que esta desarrollando la droga, anunció los primeros resultados del estudio de conmutación: "Los resultados iniciales indican que los pacientes fueron mantenidos con éxito solo en la terapia oral durante los seis meses del periodo del estudio."

"De los 33 pacientes (de 36) que completaron el ensayo, 29 eligieron entrar el protocolo de extensión de la monoterapia con Vevesca, abarcando diez del grupo de cambio, diez del grupo de control y nueve del grupo de co-administración."

Se está llevando a cabo otra prueba con 18 pacientes en la clínica del Dr Rene Heitner en Johannesburg, Africa del Sur, y el Prof Zimran en su Clínica en Israel, Estos pacientes estan tomando una dosis más pequeña del OGT 918 donde se les da una pastilla de 50mg tres veces al día en vez de la pastilla de 100mg.

La necesidad de una evaluación completa

El Prof Zimran dejó claro que la efectividad de la droga y los posibles efectos secundarios no pueden ser completamente evaluados hasta que no se completen todas las pruebas, los datos analizados y los detalles publicados.

"Estamos animados por los análisis preliminares del estudio de cambio, el cual muestra evidencia de los beneficios del Vevesca (OGT 918) y de la preferencia de los pacientes de una terapia de mantenimiento oral," dijo él.

"Hemos demostrado que nuestros pacientes pueden cambiar a Vevesca al menos durante seis meses - liberandoles de la carga de las infusiones enzimáticas intravenosas regulares."

"Dijo que era importante que hubiera más de un tratamiento para la enfermedad de Gaucher y que las investigaciones deben continuar para mejorar el manejo médico de los pacientes."

Designación del producto como un medicamento huérfano

El OGT 918 (Vevesca) fue designado como un medicamento huérfano el 18 de Octubre del 2000 por la Comisión Europea para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.

Oxford GlycoSciences (OGS) es una de las primeras compañías que ha conseguido la designación de medicamento húerfano por la Unión Europea (UE) bajo una legislación nueva que se convirtió en ley a principios de este año.

El Comité declaró que no hay un tratamiento satisfactorio para los tipos 2 y 3 de la enfermedad de Gaucher y aunque hay un tratamiento (terapia de reemplazo enzimático) para el tipo 1, Vevesca puede proveer un beneficio para estos pacientes.

La designación permite un periodo de diez años de exclusividad de marketing en la EU después de la aprobación de Vevesca.

Vevesca recibió una designación rápida por la US Food and Drug Administration (FDA) en junio del 2000.


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Contenido de las Noticias de Gaucher

Origen: Noticias de Gaucher de marzo del 2001.
Traducido por Victoria Villar Casares. © Derechos de auteur Gauchers Association 2001