El Estudio del OGT 918 en Pacientes con la Enfermedad Neuronopática de Gaucher


Contenido de las Noticias de Gaucher


Siguiendo el experimento de OGT 918 con los pacientes adultos de Tipo 1 de la enfermedad de Gaucher, va a empezar un estudio de investigación con pacientes de la enfermedad de Gaucher Neuronopática en el Hospital Great Ormond Street, en Londres, en colaboración con el Instituto Nacional para la Salud (NIH) en América, escribe Tanya Collin-Histed.


El estudio del OGT 918 en pacientes con la enfermedad de Gaucher Neuronopática es un paso importante en la búsqueda de un tratamiento que pueda entrar en al cerebro (cruzar la barrera hematoencefálica), y por lo tanto pueda ayudar con los síntomas neurológicos de la enfermedad de Gaucher.

En estudios de investigación, el OGT 918 ha mostrado que inhibe la producción de ciertos lípidos (material adipose). Se espera que al tomar el OGT 918, la acumulación de los lípidos se reducirá y mejoraran los síntomas de la enfermedad neuronopática de Gaucher, en particular los síntomas neurológicos que otros tratamientos no han podido tratar efectivamente.

El tratamiento actual para el manejo de la enfermedad de Gaucher es la terapia de reemplazo enzimático, pero esta terapia no tiene un efecto significante en los síntomas neurológicos de la enfermedad.

El estudio, que se llevará a cabo en el Hospital Great Ormond Street en el Reino Unido y en el Instituto Nacional para la Salud en los EE.UU, es para evaluar la seguridad y efectividad del OGT 918 a la vez que la Terapia de reemplazo de la enzima, en comparación con solamente el Tratamiento de reemplazo enzimático para el Tipo 3 de la enfermedad de Gaucher.

Si desea más información acerca del estudio que se esta llevando en cada país, contactar: El Reino Unido: El Dr. Ashok Vellodi, Hospital Great Ormond Street, Londres, teléfono 0207 405 9200 ext 0074 o 0075 o Elin Davies-Pope en: 0207 405 9200 busca 803. Los EE.UU: El Dr. Roscoe Brady o el Dr. Raphael Schiffman, National Institute of Neurological Disorders and Stroke, National Institutes of Health, Bethesda, Maryland, USA, teléfono gratis dentro de los EEUU: 1-800-411-1222 o ir a la página web www.cc.nih.gov


Contenido de las Noticias de Gaucher

Origen: Noticias de Gaucher de abril del 2003.
Traducido por Victoria Villar Casares.
© Copyright Gauchers Association 2003