La política de la Enfermedad de Gaucher en Europa


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El Dr. Timothy Cox del Departamento de Medicina, del Hospital de Addenbrooke de la Universidad de Cambridge habló ante la Conferencia del EWGGD en la política de la enfermedad de Gaucher en Europa.


El Dr. Cox dio la definición de la política como el “arte de lo posible”, una frase acuñada por filósofos y políticos alemanes, españoles, franceses y británicos, el primero siendo Bismarck.

Describió la inmensa contribución de la investigación de laboratorios hecha en Europa desde las primeras descripciones de la enfermedad de Gaucher en Francia y seguidamente en niños en Inglaterra.

Los científicos y médicos de Holanda también hicieron una importante contribución, últimamente con la generación de anticuerpos monoclonales dirigidos contra la enzima del glucocerebrosidasa que probo ser esencial para la producción temprana comercial del Ceredase, de placenta humana; esto fue proporcionado gratis por los científicos médicos involucrados.

“Europa y en particular España, nuestro país anfitrión para esta reunión, han sido lugares de fusión para la humanidad como evidencia el descubrimiento simultaneo de la mutación genética extraordinaria D409H por científicos dirigidos por la Dra. Amparo Chabás y colegas en Barcelona y dentro de la comunidad palestina por científicos médicos incluyendo al Dr. Zimran y la Dra. Abrahamov.

La terapia de reemplazo enzimático

La conferencia del Dr. Cox de gran alcance incluyo referencias a la terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher en Europa. También comento sobre el Programa de Acceso Europeo para Cerezyme asistido por Genzyme con el objeto de tratar pacientes afectados seriamente por la enfermedad de Gaucher y con el compromiso especifico de dar bienestar a los pacientes del Este Europeo y los Balcanes donde los mecanismos de reintegro son actualmente inadecuados para enfrentarse con la demanda para tratamiento. Él dijo que hasta la fecha el trabajo había sido un gran éxito en dar tratamiento a pacientes con necesidades médicas urgentes insatisfechas y rindió tributo al Dr. Carlo Incerti y sus colegas en Genzyme que habían facilitado una infraestructura médica apropiada para dar tratamiento y asegurado monitoreo apropiado y cuidado de pacientes.

La ley de fármaco huérfano

En conclusión, el Dr. Cox se refirió a la emergencia de la legislación en Europa de la droga huérfana. El objetivo del Parlamento Europeo es de proveer incentivos para productos médicos que nadie comercializa. La ley de droga huérfana ha sin duda introducido un elemento de competición con la licencia de un inhibidor de pequeñas moléculas (Zavesca) como un tratamiento de segunda línea para la enfermedad de Gaucher y en relación con la enfermedad de Fabry, dos preparaciones enzimaticas licenciadas. También ha habido una explosión de intereses basados en el éxito del tratamiento de la enfermedad de Gaucher en el desarrollo de terapias enzimaticas y otros desordenes lisosomales.

“Desdichadamente al presente a pesar de la legislación poco transparente de la organización de Europa, hay una falta de coordinación de los mecanismos para asegurar igualdad de acceso a estos tratamientos especializados. Claramente, se necesita mucho trabajo para los pacientes y sus cuidadores en asegurar que los gobiernos demuestren una política unida para sostener inversiones farmacéuticas en enfermedades poco conocidas con arreglos especiales para la licencia y el reintegro de prácticas médicas en todos los países. Esto incluye aquellos en los límites de Europa y aquellos de las expansiones de nuevas fronteras. Esencialmente estas son todas preguntas sociales para ser propuestas por políticos pero dirigidas a la sociedad.

La nueva europa

“La nueva Europa es aun un foro activo para resolver aspiraciones humanas de la sociedad y remediar el sufrimiento humano a través de la prevención del cuidado en la salud.

“En una reciente revisión de la legislación de drogas huérfanas por la Comisión Europea, ha sido expresado explícitamente que la sociedad no puede aceptar que a ciertos individuos se les niegue los beneficios del progreso médico simplemente porque la enfermedad de la que sufren afecta solo a un pequeño número de gente. Pero finalmente solo pacientes que sufren estos estados y participan directamente en investigaciones médicas y ensayos de nuevas drogas, pueden convencer a los políticos de la importancia de problema de salud pública”


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Source: Gauchers News May 2005.
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