Los nuevos tratamientos enzimáticos para otras enfermedades


Contenido de las Noticias de Gaucher


Estaban representadas las Asociaciones de pacientes de seis enfermedades diferentes, en dos días, sobre el desarrollo de nuevas terapias de reemplazo enzimático y los avances médicos, durante el Congreso para la Sociedad para el estudio de los errores innatos del Metabolismo. llevado a cabo en Cambridge el 16-17 de Septiembre. El Sabado por la noche se hizo una especial recepción y cena siendo los anfritiones el Prof. Timothy Cox y la Sra. Joan Grantham.


Estaban representadas las asociaciones de pacientes de seis enfermedades diferentes, en dos días, sobre el desarrollo de nuevas terapias de reemplazo enzimático y los avances médicos, durante el Congreso para la Sociedad para el estudio de los errores innatos del Metabolismo. llevado a cabo en Cambridge el 16-17 de Septiembre. El Sabado por la noche se hizo una especial recepción y cena siendo los anfritiones el Prof. Timothy Cox y la Sra. Joan Grantham.

El Ceredase, y después el Cerezyme, para mejorar lo síntomas de la enfermedad de Gaucher, fueron las dos primeras terapias de reemplazo enzimático que se produjeron para tratar las enfermedades heredadas de almacenamiento lisosomal. Debido al éxito en los avances científicos y tecnológicos que llevaron a su desarrollo y su éxito comercial, se estan explorando tratamientos parecidos para otras enfermedades raras por científicos y por la industria farmacéutica.

Los Tratamientos de reemplazo enzimático

Los delegados en el Congreso para la sociedad para el estudio de los errores innatos del Metabolismo oyeron sobre el desarrollo de tratamientos enzimáticos para otras tres enfermedades y estan en camino experimentos clínicos para la enfermedad de Fabry, la enfermedad de Pompey Mucopolysaccaridosis (MPS) tipo 1.

Se estan planeando ensayos para tres enfermedades más: MPS tipos II y VI y la enfermedad de Niemann-Pick de tipo B.

"Mientras que se espera que la terapia de reemplazo enzimático sustraiga el material almacenado y prevenga de más almacenamiento en los tejidos y los órganos en contacto directo con la sangre circulatoria periférica, por ejemplo el corazón, el higado, el bazo y las articulaciones, se previene que quizás no se va a reducir el almacenamiento en el sistema nervioso central (cerebro)," dijo el Prof. John Hopwood que dirige la Unidad de Investigación de Enfermedades Lisosomales en el Women's and Children's Hospital en Adelaide, Australia.

"El mayor problema que parece restringir el uso de la terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad en el cerebro es la presencia de una membrana protectora que rodea el cerebro llamada barrera hematoencefálica," dijo él. "Se requieren más estudios para investigar la efectividad y los límites de la terapia de reemplazo emzimático para esas enfermedades en las que está afectado el cerebro y, cuando sea necesario, el desarrollar métodos que consigan el tratamiento de los pacientes con la enfermedad en el cerebro."

Otros Tratamientos

Se describieron también ensayos sobre el nuevo medicamento de balance de sustratos Vevesca (OGT 918) para las enfermedades de Gaucher y Fabry así como el potencial uso del medicamento para las enfermedades de Late Onset Tay Sachs y Sandhoff.

La Dra. Fran Platt dijo que sus colegas y ella ya estaban trabajando en la nueva generación de medicamentos de balance de sustratos en su laboratorio en la Universidad de Oxford.

La terapia enzimática y más allá es el lema del Dr. Robert Desnick del Departamento de Genética Humana, Mount Sinai Medical Centre en New York. Dijo que la terapia de reemplazo génica, la terapia de células madre y otras desarrollos en medicamentos pueden tener su parte en el futuro para tratar las enfermedades metabólicas.

La Recepción y la cena

El Prof. Timothy Cox y Joan Grantham fueron los anfitriones de la recepción y la cena junto con Jeremy Manuel y Susan Lewis el Sabado por la noche anterior para animar a hacer una conexión de redes entre las diferentes sociaciones de enfermedades que tienen propósitos e intenciones parecidos. Representantes de Climb (anteriormente conocido como el Research Trust for Metabolic Diseases in Children), la enfermedad de Fabry, la Asociación para enfermedades de Almacenamiento Glyco-gen (que incluye la enfermedad de Pompe), La Sociedad para enfermedades de Mucopolysaccaride, el Grupo para la enfermedad de Niemann-Pick, y Leucodystrophy atendieron a la función que se celebró en el Sidney Sussex College, en la Universidad de Cambridge.

El Dr. Atul Mehta y el Dr. Fran Platt estaban entre los invitados que también incluyeron a otros doctores y científicos con un interés en estas enfermedades.

La noche dió la oportunidad de conocerse y de hablar acerca de muchos desarrollos prometedores en el campo de la medicina metabólica en general - y en particular de las enfermedades lisosomales.

El Prof. Cox agradeció a todo el mundo por asistir y también a los representantes de Genzyme, Oxford GlycoSciences y Transkaryotic Therapies que facilitaron donaciones caritativas para hacer posible esta reunión.


Contenido de las Noticias de Gaucher

Origen: Noticias de Gaucher de marzo del 2001.
Traducido por Victoria Villar Casares. © Derechos de auteur Gauchers Association 2001