Diez Años de Terapia de Reemplazo Enzimático


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Genzyme Therapeutics celebró 10 años de la terapia de reemplazo enzimático en el Reino Unido en sus oficinas nuevas en Oxford el 20 de Septiembre del 2002. Los médicos y los pacientes hablaron sobre el progreso de la enfermedad de Gaucher durante la década pasada y Henri Termeer, Jefe Ejecutivo Oficial de la Corporación Genzyme, compartió sus pensamientos.


Malcolm Johnson, Vicepresidente Gerente general de Genzyme Therapeutics en el RU dió la bienvenida a los invitados incluyendo a los médicos y empleados del Hospital Addenbrooke, del Hospital Royal Free Y del Hospital Great Ormond Street. También asistieron Susan Lewis, Don Tendell, Dina Katz y otros miembros de la Asociación de Gaucher.

"Genzyme fue fundada en 1981," explicó el Sr. Johnson. "Y poco después adquirió Whatman Biochemicals Ltd. la cual estaba localizada en Maidstone. Parte del proceso de producir la enzima glucocerebrosidasa para la enfermedad de Gaucher es purificar la enzima, la cual es una proteina. La Compañia tenia las facilidades de hacer esto y yo habia estado trabajando ahi durante diez años."

"En 1989 el Ceredase fue disponible en USA para los pacientes graves enfermos, antes de tener toda la aprobación y en 1990 el Ceredase se dió a los pacientes de fuera de los EE.UU en base a los pacientes localizados. En 1991 el FDA concedió la aprobación del marketing del Ceredase en los EE.UU y la aprobación en el RU llegó en 1994. El Cerezyme recibió la aprobación del FDA en 1994 y en Europa en 1998."

Reflexiones

Henri Termeer describió su determinación en los primeros tiempos para producir la terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher, aunque muchos de sus colegas en ese momento dijeron que la medicina nunca llegaria a tener éxito.

" Esos primeros tiempos de Genzyme y de la terapia de reemplazo enzimático fueron pioneros. Necesitaba personas que dijeran tengo que intentar esto. Pero el verdadero pionero de la enfermedad de Gaucher es el Dr. Roscoe Brady el cual habia estado trabajando en crear la terapia desde 1966 en el Instituto Nacional para la Salud (NIH) en Washington DC. Fue un proceso lento y laborioso."

"Henry Blair, el cual habia estado produciendo la enzima para Roscoe Brady en NIH, decidió fundar Genzyme en 1981 para producir la enzima para un proyecto de investigación. Me incorporé a Genzyme dos años después."

"Los primeros resultados de la enzima en ocho pacientes no fueron buenos, pero en 1984-85 la enzima fue manipulada dando buenos resultados."

"El primer paciente que recibió la versión de "mannose-terminated" de la enzima fue un chico joven, al cual su madre queria darle una última oportunidad antes de extirparle el bazo."

"El niño mostró una respuesta en tres meses, pero cada vez que se quedaban sin la enzima y paraban el tratamiento, el niño deterioraba."

La Recaudación Financiera Fue Formidable

"Los obstáculos para recaudar más dinero para los experimentos fueron formidables," expresó el Sr. Termeer. "Habia que tener en cuenta el hecho de que el origen de la enzima eran las placentas humanas y para proporcionar la dosis para un solo paciente durante un año, se necesitaban más de 22.000 placentas."

"Para superar esto, Genzyme construyó una planta en Francia, para recoger tejidos de placentas desechadas, el cual de otra forma hubiera sido quemado y extraido la enzima. Durante un tiempo el 35% de todas las placentas de los EE.UU pasaban por la planta en Francia. El Ceredase era la única medicina hecha de las placentas que el Gobierno del RU aceptaba para su utilización en la Gran Bretaña."

"La incidencia rara de la enfermedad hacia que los potenciales inversores fueran escépticos. El Sr. Termeer dijo que el punto de cambio fue cuando la madre de niño que se habia beneficiado del tratamiento fue con el y sus colegas a una reunion de inversores. La madre, la cual estaba embarazada de ocho meses, fue muy convincente. Entonces los inversores consiguieron el dinero."

"Genzyme consiguió $10m para poder producir la enzima para el ensayo con 12 pacientes. Esto ocurrió en 1987, 17 dias antes de que el cayera el Mercado bursátil. Si el dinero se hubiera retrasado, no se lo que hubiera pasado."

El Sr. Termeer describió 10 años de aventuras desarrollando el Ceredase y después el Cerezyme (la forma recombinada de la enzima). Cuando el Ceredase recibió la aprobación del FDA en 1991, Genzyme empezó a construer una fábrica para producir la medicina."

"En ese momento aunque estabamos recogiendo cerca de un millón de placentas al año, sabiamos que no podiamos producir bastante enzima para todos los pacientes que necesitaban el tratamiento. Al final se produjo bastante Ceredase para soportar a casi 1.000 pacientes alrededor del mundo, antes de pasarlos al Cerezyme."

"Superar los obstáculos ha creado una fé muy grande en mi de que se pueden hacer cosas para ayudar a las personas con enfermedades raras. Conducirá mi optimismo para siempre y mi creencia en conseguir cosas que parecen imposibles."


Contenido de las Noticias de Gaucher

Origen: Noticias de Gaucher de abril del 2003.
Traducido por Victoria Villar Casares.
© Copyright Gauchers Association 2003