Una nueva droga recibe opinion positiva para su aprobacion en los EE.UU.


Contenido de las Noticias de Gaucher


Zavesca (anteriormente conocida como Vevesca o OGT 918) ha recibido una opinión favorable recomendando su aprobación en la Union Europea para la utilización en pacientes con Gaucher tipo 1, de leve a moderado, con la recomendación de que se utilice en pacientes en quienes la terapia de reemplazo enzimatica no es apta y que los datos de seguridad del seguimiento sean obtenidos de todos los pacientes.


El 26 de Julio del 2002 el Comité de Propuesta de Productos Medicos (CPMP) de la Agencia Europea para la Evaluación de los Productos Medicos (EMEA) publico una opinión positiva recomendando la aprobación de Zavesca para pacientes con la enfermedad de Gaucher tipo 1, de leve a moderada, para quienes la terapia de reemplazo enzimático es inconveniente. Todos los pacientes van a tener que ser controlados respecto a los potenciales efectos secundarios. La Autorización de Comercializacion va a ser otorgada sujeta a ciertas obligaciones incluyendo una solicitud de datos de seguimiento de seguridad de un programa de control de la etapa postventa y que se provea de información clinica adicional.

Zavesca (previamente conocido como OGT 918) es una droga de molécula pequeña tomada como una capsula por boca tres veces al dia. Actua como un inhibidor oral de una enzima clave llamada glucosilceramida synthase. La razon para el uso de la droga es para ayudar a balancear el nivel general de glucofingolipidos (sustancia grasa)que se acumula en el bazo, higado, medula osea y a veces en otros lugares en pacientes con la enfermedad de Gaucher.

Los ensayos han demostrado que el tamaño del bazo e higado en pacientes con la enfermedad de Gaucher han disminuido y la hemoglobina y en menor extensión, el recuento de plaquetas ha aumentado. A pesar de ello los efectos secundarios observados durante los ensayos incluyen diarrea, perdida de peso y temblor. Casos de neuropatía periferica (aumento o disminución de la sensación primero en manos y pies) tambien han sido informados con o sin condiciones concurrentes tales como deficiencia de vitamina B12 y la gammapatia* monoclonal (anticuerpos que son secretados por celulas anormales en la medula) (*Nota del traductor: La gammapatia: Trastorno inmunoproliferativo caracterizado por la proliferación de celulas linfoides productoras de inmunoglobulinas.

La opinión de la CPMP sirve de base para la aprobación final de una Comision Europea (EC) que es publicada tipicamente después de 90 a 120 dias. La aprobación de la EC resultaria en una unica autorización de comercializacion valida en todos los 15 estados miembros de la Union Europea.

Para asegurar la rapida provision de Zavesca a pacientes en necesidad de la Union Europea, Oxford GlycoSciences(OGS) ha firmado una carta de intencion de obligacion con otra empresa farmaceutica, Actelion Ltda., poniendo asi las bases para una asociación de comercializacion y distribución Europea. Actelion tiene experiencia en proveer seguridad en las drogas y control post-venta.

Demoras en la aprobación de la FDA en los EE.UU.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE.UU. han afirmado que la aplicación para comercializar Zavesca en los EE.UU. solo pueden ser aprobados si un numero de causas son dirigidas y mas estudios clinicos son efectuados. “Zavesca es una mayor inversión para OGS y planeamos expandir el programa de los ensayos clinicos mundialmente y continuar nuestros ensayos clinicos en los EE.UU.” dijo David Ebsworth, el Gerente General de OGS recientemente nombrado.

Un ensayo esta siendo actualmente efectuado en pacientes Tipo 1 por el Dr. Gregory Pastores en el Centro Medico de la Universidad de Nueva York (NYU). Un ensayo en pacientes Tipo 3 esta siendo considerado en otro centro.

El Consejo Consultivo del Grupo Europeo de Trabajo en la Enfermedad de Gaucher (EWGGD)

EL Grupo Europeo de Trabajo en la enfermedad de Gaucher ha convenido un Consejo Consultivo para desarrollar un Documento Consensuado en el tratamiento de Gaucher Tipo 1 especificamente para tratar sobre Zavesca como una opcion. El Consejo consiste en medicos que representan muchos paises Europeos y dos representantes de la Alianza Europea de Gaucher.

El Documento Consensuado se centrara específicamente en el tratamiento dela enfermedad de Gaucher Tipo 1 pero tambien cubrira Tipo 2 y 3. El documento se tratara en una reunion que coincidira con la reunion de la Royal Society (Londres) sobre Glicolipidos en Biologia Celular y Medicamentos que tendra lugar el 16 y 17 de Octubre del 2002.

Se prevee que un escrito sea enviado para su publicación como un diario de revista previa. El Consejo Consultivo esta siendo apoyado por una subvencion educativa sin limites de Oxford GlycoSciences.


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Origen: Noticias de Gaucher de octubre del 2002.
Traducido por la: Lic. Silvia Inés Gluck Octubre 16 del 2002. Buenos Aires, Argentina
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