Lo último en la terapia génica - un paciente empieza el tratamiento


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El Dr John Barranger habló sobre su investigación acerca de la terapia del gen en la conferencia de la asociación en noviembre de 1994. Aquí estan las últimas noticias:

Una mujer de 48 años de edad fue el primer paciente que empezó la terapia génica en octubre de 1995 en la Universidad de Pittsburgh Medical Centre, USA. Van a ser estudiados cinco pacientes durante el primer año del protocolo y dos más que seran trasplantados a principios de 1996.

"Estamos en el principio de poder desarrollar una solución permanente asociada a la enfermedad de gaucher," dijo el Dr John Barranger, jefe del equipo de investigación y profesor de pediatria, genética humana, genética molecular y bioquímica en la Universidad de Pittsburgh.

El comienzo de la terapia

En el comienzo de la terapia, los pacientes reciven granulocyte-macrophage colony stimulating factor, o GM-CSF. Esta substancia aumenta la producción en el paciente de células blancas especializadas (haematopoeitic stem cells) las cuales son células primitivas que tienen la habilidad única de reconstituir toda la médula del hueso. Entonces las stem cells son extraidas de la sangre con un procedimiento llamado leukapheresis y expuesto a un retrovirus que lleva el gen correctivo para la deficiencia del glucocerebrosidase. Las células que llevan (transmitir) este gen son recolectadas y se le devuelven al paciente con una infusión. Las células vuelven a la médula por un proceso natural.

"Estamos estudiando cómo estas células competiran con la médula ya existente, donde continuaran dividiendo y produciendo el glucocerebrosidase. Este estudio va a proporcionar una información muy importante lo cual esperamos que resultara en una terapéutica avanzada significante," añadió el Dr Barranger.

"Este experimento es el primero en una serie de estudios y llevara bastantes años el completarla. Las curas normalmente no vienen de un experimento solo, pero son el resultado de ciencia cuidadosa y minuciosa, hecha en el laboratorio y clínica. No es prudente el esperar que la terapia génica sea un éxito de la noche a la mañana."

"Hace bastantes años, desarrollamos el primer tratamiento para la enfermedad de Gaucher utilizando una enzima, que diseñamos para reforzar su llegada a las células de la médula, y funcionó. Ahora podremos sanar este problema transferiendo el gen por la enzima a la misma clase de células. Esta es la posibilidad que estamos estudiando."

Los estudios de la terapia génica en la enfermedad de Gaucher son considerados como un prototipo para el tratamiento de más de 15 desórdenes heredados.


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La terapia de sustitución génica

Origen: Gauchers News de marzo de 1996.

Traducido por Victoria Villar Casares

© Copyright Gauchers Association 1996, 1997