Las infusiones de Ceredase en casa - los pacientes


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Cuarenta y seis enfermos de Gaucher están en estos momentos (noviembre de 1993) recibiendo la terapia del reemplazo de la enzima en UK con infusiones variando de tres veces a la semana a una vez cada quince días. Su Ceredase debe de ser mezclado con una solución salina en una bolsa especial o una jeringa y ser inyectado en la vena en un brazo, mano o pie, con una aguja de mariposa en un periodo de tiempo que varia de dos horas a 10 minutos. Uno de los pacientes jovenes tiene un Port-a-Cath. Este es un aparato permanente que se implanta con cirugía debajo de la piel, dentro de una vena en el pecho; la aguja de la infusión se introduce cada vez en el Port-a-Cath.

Todos los pacientes empiezan las infusiones en el hospital como de ambulatorio bajo la supervisión del médico. Después algunos las recibiran en la consulta del médico de cabecera. Algunos pacientes han aprendido a administrar la infusión a ellos mismos con la ayuda de otra persona ( no necesariamente calificada medicamente) y algunos padres han aprendido ha hacerselo a sus hijos. Esto significa que las infusiones se pueden hacer en casa.

El Dr David Evans, que se retiró el año pasado como Consultant Paediatric Haematologist del Hospital para niños Royal Manchester, dijo en la Conferencia de la Asociación del pasado noviembre que el alentaba a sus pacientes a tener las infusiones en casa y que casi todo el mundo podía dominar la técnica.

Katie de once años de edad, uno de los pacientes del Dr Evans, empezó el Ceredase hace dos años. Ya lleva un año en el que esta siendo inyectada por su madre, Shanon, cada dos semanas. Inicialmente Sharon encontró este procedimiento muy estresante, esto era porque pensó que su hija no podría tener el tratamiento si ella no aprendia. Ahora dice" No es ningún problema pero todavía me pongo un poco nerviosa."

Los doctores piden tener muchas precauciones porque el procedimiento para mezclar el Ceredase con la solución salina, instalando el aparato y encontrar una vena apropiada puede ser complicado y se debe tener sumo cuidado para no crear una infección.

Unos pocos pacientes en UK como Sharon han aprendido con éxito a hacer las infusiones en casa. Gill inyecta a su hijo Jonathan, de diez años, tres veces por semana. Jon empezó el Ceredase en enero de 1992 y en el junio siguiente, Gill empezó las infusiones en casa. Ella dice " Teniamos mucho miedo al principio de que yo lo hiciera. Jon queria al médico o nada; el no confiaba en mi. Jon y yo hablamos acerca de allo por dos semanas antes de que se convenciera. Decidimos trabajar en equipo.

Estuvimos de acuerdo en que yo le apoyaría en lo que el pudiese hacer y lo que no, el me apoyaría en lo que yo tuviera que hacer. Al principio fue traumático pero pronto se puso mejor. Hoy día es todavía un trabajo en equipo y es parte de nuestras vidas."

Gill añade " Para poder mantener la venas de su mano, ahora le encontramos venas en sus pies y estoy intentando utilizar un brazo o pierna diferente cada vez, para poder dar a cada vena tres semanas de descanso/recuperación."

Una gran ventaja
Gill y su familia viven aproximadamente a 18 millas del hospital local y Gill no tiene coche. Ella tiene también dos hijos más, por lo cual hacer las infusiones en casa es una gran ventaja.

Algunos pacientes prefieren continuar las infusiones en el hospital o en la consulta de su médico aunque unos pocos han tenido que volver otro día esperando al médico o la enfermera. También otros pacientes se han enojado por los comentarios negativos de los empleados como " así que usted es el que esta reciviendo ese tratamiento tan caro,¿usted piensa que vale la pena?".

El Dr Ari Zimram del Shaare-Zedek Medical Centre en Jerusalén recientemente informó sobre 33 pacientes que estaban recibiendo el tratamiento en casa en Israel, Holanda y California. Los pacientes tenian de 4 a 53 años de edad, 17 mujeres y 16 hombres. A veinticuatro les habían implantado Port-a-Caths o un aparato parecido; nueve recivian sus infusiones en la vena. Habían recibido un total de 4.500 infusiones aproximadamente en un periodo entre 13 y 82 semanas por paciente. Todos habían recibido tratamiento en el hospital y fueron entrenados antes de empezar el tratamiento en casa.

El candidato ideal
El informe dice " Una dosis baja para la terapia de reemplazo de la enzima para la enfermedad de Gaucher parece ser el candidato ideal para la terapia intravenosa en casa. El tratamiento, administrado en un periodo largo de tiempo con frecuencia alta, es bastante seguro y esta practicamente libre de complicaciones. La mayor parte de los pacientes estan clinicamente estables y no requieren frecuentes examinaciones del médico. En algunos de los pacientes, especialmente los niños, el contacto con otros pacientes ( con otras deficiencias) puede crear más miedos."

Informa Susan "Quería tener mis infusiones en casa y el personal del hospital fueron muy buenos enseñandome como hacerlo. A mi esposo le enseñaron también porque yo necesitaba ayuda. Me era imposible el montar el equipo, inyectar la aguja en la vena y conectarlo yo todo sola. No se tienen bastantes manos. También ayuda el tener alguien allí." "Me era difícil al principio encontrar la vena e inyectar la aguja correctamente. Es fácil el agujerear la vena y pasar al otro lado. Si esto ocurre, usted debe intentarlo con otra vena. No es peligroso pero produce hematomas. Lo deje por un tiempo y volví al hospital, pero los doctores y las enfermeras continuaron dandome animos y aconsejandome, después de 3 semanas lo pude volver a hacer en casa."

Cauto
Los doctores son cautos también porque no se puede descartar el riesgo a una reacción alérgica al Ceredase, especialmente durante el primer año de tratamiento. Esto le pasó a Ross, un chico de 17 años que estaba recibiendo una dosis alta de Ceredase cada dos semanas. Aproximadamente después de seis meses de empezar el tratamiento, durante una infusión en su casa, sintió una picazón y un sarpullido le apareció en su cara y su cuerpo. También se sintió un poco indispuesto. Su madre, Pam, dice "Paramos la infusión e inmediatamente llamamos al médico el cual afortunadamente tiene su consulta enfrente de nuestra casa. El llegó en pocos minutos. Le dieron a Ross un antiestaminico y cortisona. Se decidió darle un antiestaminico y cortisona antes de cada infusión y continuarlas en al hospital. Estuvo bien en la siguiente infusión pero en la de después, volvió a tener una reacción similar. Esto pudo ocurrir porque aunque habían rebajado su dosis, se la dieron tan solo una semana después de la última y esto fue demasiado para el. Subsiguientemente el a seguido recibiendo las infusiones cada semana sin dificultades. El ahora ha parado de tomar el antiestaminico y la cortisona y no ha tenido ninguna reacción. A el le gustaría tener las infusiones en casa otra vez en cuanto los doctores esten de acuerdo."

La seguridad
Porque la seguridad es una consideración muy grande, el Dr Zimran revisó 61 pacientes que estaban siendo tratados con Ceredase ( en el hospital y en casa). El informe (detalles abajo) dice "Combinando los efectos adversos minimos can el gran número de infusiones (cerca de 9.000 infusiones hasta la fecha) Sugerimos que la seguridad en las dosis bajas de Ceredase es comparable con otras medicaciones administradas en casa. La ausencia de grandes complicaciones infecciosas es notable en esta población de pacientes de Gaucher, lo cual incluye a algunos que estan relativamente comprometidos inmunologicamente por una splenectomy o por un defecto de la función del neutrophil. Por lo tanto, creemos que la terapia intravenosa de reemplazo de la enzima en casa para la enfermedad de Gaucher es segura, factible y muy bien aceptada por los pacientes y sus familias."

El Dr Richard Moscicki, Director Médico de Genzyme Biotherapeutics, dice "Creemos que el riesgo de reacción alérgica es principalmente durante los primeros 9 a 12 meses y es importante que una persona médica, capaz de tratar una reacción alérgica, este a mano durante el periodo inicial de la terapia. Los pacientes que desarrollan anticuerpos al Ceredase o que tienen síntomas a reacciones alérgicas en este tiempo, probablemente no son buenos candidatos para la terapia en casa pues su riesgo a los problemas puede ser más grande que el de otros pacientes.

La consideración individual
"Yo creo que cada paciente debe de ser considerado individualmente. En algunos pacientes, los riesgos pueden ser balanceados por los beneficios de la infusión en casa. Esto lo debe decidir el médico."

"En los pacientes que estan actualmente en terapia de infusión en casa, si apareciesen los síntomas a una reacción, debe de pararse la infusión inmediatamente y se debe buscar ayuda médica."

El Prof Timothy Cox del hospital Addenbrooke, en Cambridge concluye "El riesgo a que se desarrollen anticuerpos representa un punto contra la terapia sin supervisión, pero en algunos pacientes, cualquier riesgo es compensado con los beneficios de la infusión en casa. Con consejo, diabéticos tratan diabetes; en el futuro, los pacientes con la enfermedad de Gaucher pueden igualmente tomar la responsabilidad por su terapia de reemplazo."

Home Treatment With Intravenous Enzyme Replacement Therapy for Gaucher Disease: An International Collaborative Study of 33 Patients, A Zimran, C E M Hollak, A Abrahamov, M H J van Oers, M Kelly and E Beutler, Blood, Vol 82 No 4 (August 15) 1993.


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Las pautas para las infusiones de Ceredase en casa

Origen: Gauchers News de noviembre de 1993

Traducido por Victoria Villar Casares

© Copyright Gauchers Association 1993, 1997