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La investigación sobre el absorbimiento en la terapia de sustitución de la enzima en pacientes Tipo 1 con la enfermedad de Gaucher, llevada a cabo por el Dr Pram Mistry, Dr Philip Wraight y Prof Timothy Cox en la Escuela Clínica de la Universidad de Cambridge, en el Hospital Addenbrooke en Cambridge Inglaterra, fue publicada en el diario Lancet, el 7 de Diciembre de 1996. Lo siguiente es un pequeño extracto:

La absorción y distribución de la enzima radiolabelled en los tejidos fue observada en ocho pacientes, tres hombres y cinco mujeres, y una persona sana. A cinco de los pacientes les habian extirpado el bazo. Todos habian estado recibiendo Ceredase 5 u/kg dos veces a la semana y los resultados clínicos y de laboratorio fueron satisfactorios ( excepto un paciente que no respondió a las infusiones de 35 u/kg una vez a la semana durante por 6 meses).

El enzima fue aclarado rapidamente de la sangre con una vida media de 4-7 minutos. (Vida media es cuando el 50% de la enzima ha desaparecido). Unanimamente, el higado ( cerca del 30% de la dosis inyectada), el bazo ( cerca del 15%) y la médula ósea hicieron una rápida absorción. De 40-55% del enzima fue aclarado rapidamente fuera del higado y del bazo (vida media de 1-2 horas) y del 45-60% fue aclarado lentamente ( vida media de 34-42 horas). La vida media en la médula ósea fue de 14.1 horas.

La absorción hecha por el higado fue intensa y homogenea en todos los participantes. Pero la absorciòn esplénica en algunos pacientes fue desigual por causa de fibrosis y infartos. Hubo también una absorción importante hecha por la médula ósea, particularmente en las zonas con enfermedad en los huesos. La absorción en la médula ósea fue aumentando por encima de las 4 primeras horas. En el participante sano, no se detectó en la médula una absorción significante.

La infusión de la enzima a una dosis de 5 u/kg en relación con el peso del cuerpo fue utilizada en todos los pacientes. Pero cuando fue administrada a una dosis siete veces más grande (35 u/kg durante 1 hora), la absorción mediada por el receptor fue saturada, demostrado por la subida de la sangre en la vida media de la enzima que paso a ser de 4.5 min a 12 min.


Therapeutic Delivery of Proteins to Macrophages: Implications for Treatment of Gauchers Disease, The Lancet, Vol 348, Dec 7 1996. Unfortunately this article does not appear on The Lancet Web site although there is an editorial reference to it on the site.

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Origen: Gauchers News February 1997

Traducido por Victoria Villar Casares

© Copyright Gauchers Association 1997