El ensayo de una nueva droga para la enfermedad de Gaucher


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En Marzo de 1998 se empezó un nuevo ensayo con un medicamento llamado OGT 918. El ensayo implica centros en el Reino Unido, Europa e Israel y examinará los efectos del medicamento en diversos pacientes de Gaucher durante un periodo de 12 meses.

El OGT 918 es formulado como una cápsula que se debe de tomar tres veces al día. Es un inhibidor de uno de los enzimas clave responsable de la formación de los glycosphingolípidos como el glucocerebroside, el material graso que se acumula en los pacientes con la enfermedad de Gaucher.

La terapia del OGT 918 apunta a eliminar la cantidad inicial del glicolípido creado, permitiendo a una cantidad residual de la enzima el disolver los almacenes de lípidos en las células afectadas.

En Junio de 1998 al OGT 918 se le concedió la designación de medicamento huérfano por la Oficina del US Food & Drugs Administration para el desarrollo de productos huérfanos para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher y la enfermedad de Fabry (otra enfermedad de almacenaje lisosomal).

El Prof Timothy Cox, el cual se está ocupando de llevar parte del ensayo inicial en el Hospital Addenbrooke en Cambridge, dice: "Este estudio es de especial importancia y los resultados estaran esperados ansiosamente de igual forma por los pacientes y los médicos. La idea de esto vino del Dr Fran Platt y del Dr Terry Butters en Oxford y fue desarrollado en colaboración con ellos durante los últimos cinco años. 

Poner juntos a los investigadores de Gaucher y a estos miembros del grupo del Prof Dwek, y ahora a una nueva compañia farmacéutica (Oxford GlycoSciences), es una poderosa fuente de desarrollo. Estamos entusiasmados sobre este nuevo acercamiento a un tratamiento."

El Prof Cox hablará sobre este ensayo en la Conferencia de la Asociación de Gaucher en Manchester, GB en Abril de 1999.


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Origen: Noticias de Gaucher de Enero de 1999

Traducido por Victoria Villar Casares

© Copyright Gauchers Association 1999