La otras noticias de US sobre la terapia genica


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Corrientemente hay tres grupos de investigadores en USA que estan planeando hacer ensayos. Los tres hablaron en el Gene Transplant panel en la Conferencia de la Fundación Nacional de Gaucher que se sostuvo en Filadelfia en noviembre de 1994.

El Dr John Barranger de la Universidad de Pittsburgh habló en detalles más técnicos del misma tema en nuestra propia conferencia.

El segundo orador, Dr Donald Kohn Children's Hospital Los Angeles ya ha estado involucrado en la terapia actual génica en pacientes con deficiencia de ADA. Aunque estos ensayos hasta ahora no han mostrado efectos secundarios por la terapia, no han tenido éxito en tratar la enfermedad.

Su método es trasplantar el material geneticamente alterado dentro de la médula. Su trabajo indica que los trasplantes génicos en los pacientes de Gaucher pueden involucrar quimioterapia y radiación para poder matar las células no alteradas restantes en la médula. Sin embargo esto envuelve un riesgo pues llevará de 2 a 4 semanas para las células geneticamente alteradas, el crecer y reemplazar las muertas por lo tanto hay un riesgo de muerte de casi un 5% de los pacientes. Este tratamiento esta relacionado también con la pérdida del pelo y nausea.

Se hizo notar que en ninguno de los tres ensayos de la terapia génica había una relación con quimioterapia o radiación. El estudio del Dr Kohn está en relación con los Drs Brady y Barton del National Institute of Health, en Washington DC. El grupo del Dr Kohn estan utilizando un retrovirus genéticamente alterado diferente que el utilizado por el Dr Barranger.

El Dr Friedrich Schuening del Fred Hutchinson Cancer Research Centre, en Seattle informó sobre ensayos utilizando perros a los que les habían sometido el procedimiento propuesto por el Dr Barranger para ensayos clínicos con humanos. El informó de como sus experimentos con perros habían mostrado que los que habían recibido quimioterapia o radiación tuvieron algo de absorción del material genéticamente alterado, mientras que los que no absorvieron muy poco o nada. El concluyó que las capacidades corrientes para la terapia génica son modestas. Del lado positivo, el informó que la terapia génica parecia ser relativamente segura pues el tenia perros sanos cinco años después de recibir el trasplante de gen.


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La terapia de sustitución genica

Origen: Gauchers News de febrero de 1995

Traducido por Victoria Villar Casares

© Copyright Gauchers Association 1995, 1997