La conferencia del consenso tecnolgica - una opinión personal


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La conferencia de confirmación tecnolgica conto con la presencia de Ruth Katz en miembro de la Asociación de Gran Bretaña. Aquí está su informe:

A primera vista el auditorio colorado Mazur del NIH era una visión impresionante. Doce hombres y mujeres sabios, llegando en algunas difíciles deliberaciones, después de tres días de opinión, , intuición y evidencia médica.Fue una reunión que definio el territorio para exploraciones futuras incluyendo el estudio cuidadoso de los datos internacionales existentes.

Críticas
Una crítica que escuche de esta reunión es que era prematura; la ciencia y evidencia no han avanzado aún lo suficiente. Mi respuesta es que es importante progresar con lo que hay-donde estemos en este momento. Para aquellos de nosotros cuya vida se ve envuelta y dominada por el funcionamiento de la glucocerebroxidasa, la enzima defectuosa en la enfermedad de Gaucher, esta conferencia me permitió tener la oportunidad de escuchar las opiniones razonadas de muchos médicos activos, investigadores y soportes en este campo radical de desordenes genéticos. Lo que es particularmente refrescante es que el NIH utiliza un modelo de consenso para filtrar la información. Como modelo que permite a las partes interesadas dar su opinión, yo creo que es vaalido, realista y sigue siendo un pionero en este campo.

Derecho a Tratamiento
Esto me lleva al centro del problema. Crémos que el acceso a subsidios por este tratamiento son correctos? Y si es así que podemos hacer con esto? Últimamente todos queremos lo mejor para nosotros. Pero médicos consultores y autoridades sanitarias tienen que tomar severas decisiones sobre quién debe recibir tratamiento y quizaas racionalizar el acceso al tratamiento como Ceredase. Yo creo que este dilema estaa aquí para quedarse. Fue crucial que este panel pueda decir que este tratamiento no debería ser regulado por ningún proceso de estatutos. La decisión debería ser clínica al alcance de los médicos que nos atienden a nosotros la gente con Gaucher. Fue una victoria del buen sentido y denota una aplicación rigurosa de principios a un desgraciado y muy debatido problema.

Contribución de Gran Bretaña
La contribución del Prof.Cox y Dr. Mistry para el tratamiento de la enfermedad con sus investigaciones sobre distribución de la enzima, fue influyendo en el curso de la reunión. Dada la variación de la expanción de la enzima infundida(cuanto Ceredase fue a las partes que necesitamos) areciaron las preguntas de como tratar a diferentes individuos que presentan diferentes señales y síntomas. Se sintio que había poca información sobre dosaje y fué recomendado que se inicie un estudio en colaboración. El protocolo Holandés sobre terapia de dosis muy bajas que fue presentado por la Dra. Carla Hollak,que fue aplaudida por el panel por su naturaleza rigurosa y la forma en que se efectuan ajustes para el tratamiento que comenzó con dosis muy bajas. Debo admitir preocupación por una frase usada por la Dra. Hollak "dosis sub-óptima" en relación a su trabajo y tratamiento. A pesar de ello esta teoría de dosis baja/dosis alta/no dosis, seraa examinada maas adelante. Mientras tanto corresponde al médico tratante considerar las opciones y allí debe quedar.

Una enfermedad con Esperanza
Me gustaría concluir recordando a todos los involucrados con esta enfermedad que ayude a apadrinar y cooperar entre individuos y naciones. Me gustaría ver el estudio referido cumplido. Me gustaría ver la patología (razones de la enfermedad) explicada. Me gustaría ver el debate de la dosis baja/dosis alta, visto de tal forma que los proyectos de protocolos sub- óptimos y evaluaciones rigurosas de respuesta óptima se conviertan en conocimiento público y notorio. Me gustaría ver esto separado de implicancias financieras. Me gustaría que la producción de Cerezyme la enzima recombinante fuera realidad y al alcance de todos. Me gustaría ver un acuerdo mundial sobre financiación para que esté al alcance de todos lo que lo desean. Me gustaría que el exaamen genético sea menor porque es malvado. Finalmente me gustaría que la enfermedad de Gaucher se convierta en una enfermedad de esperanza, controlada y mitigada por tecnología apropiada, administrada sensitivamente y con dignidad.


Los expertos señalan pautas para el tratamineto de la enfermedad de Gaucher

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Origen: Gauchers News September 1995

Traducido por Silvia Inés Gluck

© Copyright Gauchers Association 1995, 1997