La provisión y seguridad de Ceredase y Cerezyme


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El Dr. Scott Furbish, Director del Campo Técnico Asociado, Programas Educativos en Genzyme Corporation estuvo previamente con el grupo que originariamente desarrollo la terapia de reemplazo enzimática en los EE.UU. National Institute of Health. En la segunda conferencia de noviembre de 1994 , describió al proceso de manufactura de Ceredase y Cerezyme, la nueva terapia con la enzima de reemplazo recombinante de la que se espera que eventualmente reemplace a la versión con placenta.

El Dr. Furbish explicó que la enzima de Ceredase se obtenía de millones de placentas que se recogen y se procesan en Francia. Describió el procesamiento riguroso, disen~ado a remover cualquier rastro de viruses, tal como Hepatitis B o HIV que pudieran estar presentes. El paso final de filtrado es realizado por otra empresa en los EE.UU. que se especializa en este proceso.

Cerezyme

Cerezyme, la fórmula recombinante con producción sintética de la enzima que reemplazará al Ceredase, se produce de una forma completamente distinta . Esta realizada de material genético alterado basado en células de ovario de cobayo chino. A la fecha hay una planta piloto operando que produce la enzima recombinante en una escala limitada.

El Dr. Furbish informó de dos pruebas llevadas a cabo comparando Ceredase y Cerezyme. El Dr. Grabowski en EE.UU demostró que Cerezyme era tan bueno, si no mejor que Ceredase, ver Ceredase y Cerezyme comparados. El Dr. Ari Zimran en Israel comparó la misma dósis de Cerezyme dadas a pacientes una vez cada dos semanas y a otros pacientes de forma fraccionada (dividida) tres veces a la semana, ver el informe clínico.

El Dr. Furbish dijo que los resultados indicaban que Cerezyme es tan efectivo como Ceredase y que las dósis mas frecuentes no mejoran la respuesta de Cerezyme(aunque el Dr. Zimran au'n cree que mejora la respuesta en Ceredase). El Dr. Furbish agrego "Hay datos que permiten presuponer que es posiblemente superior porque ha sido sacudido menos"

El proceso de producción

En estos momentos Cerezyme se produce en tres bachas fermentadoras de 160 litros c/u lo que es suficiente para 120 pacientes. El objetivo eventualmente es tener un proceso continuo en 4 fermentadores de 2000 litros . "Si el proceso no funcionara estamos desarrollando un fermentador de 320 litros en otro lugar como respaldo" Dr. Furbish agrego que 300 personas estaban trabajando en tres turnos para lograr que funcione el proceso de producción .

La respuesta a la pregunta sobre entregas inadecuadas de Ceredase debido a la escasez de la placenta, dijo el Dr. Furbish que podría ocurrir aunque dijo que no había limitación a la obtención de la placenta en el presente .

¿Esta más económico?

Al comenbtar si Cerezyme sería mas económico que Ceredase, dijo que la compañia no sabía cual sería el costo final, pero usando en el presente fermentadores de 160 litros el costo es 10% más que con el Ceredase. El dijo que Genzyme no paga dividendos a los accionistas. "La ganancia que declaramos es reinvertida en la produccón de Cerezyme e investigaciones y desarrollo de otros productos, como el tratamiento para fibrosis quística"

El Dr. Richard Moscicki, Vicepresidente de Genzyme, informó en la Conferencia en Filadelfia de la NGF el 7 de Noviembre de 1994 que debido a la provisión limitada de placenta, Ceredase solo sería obtenible para 1000 pacientes. En cambio Cerezyme permitiría cantidades ilimitadas en enzima. No obstante, una serie de problemas técnicos necesitan ser solucionados previo a la producción en gran escala. Los métodos corrientes permiten la producción de 4.5millones de unidades por año lo que se dice sería suficiente para solo 80-100 pacientes. Una producción en mayor escala no es de esperar


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Origen: Gaucher News de febrero de 1995

Traducido por Silvia Inés Gluck

© Copyright Gauchers Association 1995, 1997