La actualidad en la terapia del gen


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La Dr Pamela Becker Prefesor Asistente en el Centro Médico de la Universidad de Masachusets, ha estado haciendo una investigación sobre la terapia del gen para la enfermedad de Gaucher, desde Marzo de 1996 y ha colaborado con el Prof John Barranger en el ensayo de la terapia génica que ha llevado a cabo en tres pacientes de la enfermedad de Gaucher. Ella habló sobre las pruebas en la Conferencia de Gaucher en Menfis.

El Dr Becker explicó que han empezado a un cuarto paciente en las pruebas de la terapia del gen, recibiendo una transferencia del segundo gen esa semana. Esta programado que el paciente reciba cuatro transferencias del gen en intervalos de tres meses. Hay dos pacientes más que empezaran pronto.

Se han efectuado modificaciones al proceso de la transferencia del nuevo y sano gen en el tronco de las células de la sangre del paciente, lo que se espera que mejore la cantidad del nuevo gen introducido y por lo tanto producir más enzima.

"No importa el genotipo (mutaciones genéticas heredadas) del paciente. La esperanza es aumentar la actividad enzimática de su deficiente nivel. Puede ser que el medio ambiente de la médula tiene que ser bueno para permitir agarrarse a las células modificadas".

"Todavia se tiene que hacer mucho trabajo pero espero que la terapia del gen sea un tratamiento efectivo dentro de 5 a 10 años".

El Dr Becker dijo que cada persona tiene cerca de 100.000 genes y cualquiera de ellos puede causar enfermedad. Desde hace cinco años, bastantes miles de pacientes que sufren de diferentes enfermedades han recibido la terapia del gen, aunque hasta ahora los resultados no han sido efectivos. Más de dos tercios han sido para pruebas contra el cancer y sólo un 0.2% en enfermedades congénitas como la enfermedad de Gaucher.


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La terapia del Gen

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Origen: Noticias de Gaucher de enero de 1999

Traducido por Victoria Villar Casares

© Copyright Gauchers Association 1999