Vevesca (OGT 918) Actualización: estudio de los EEUU para comenzar en la Clínica de Gaucher de la NYU


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El primer estudio clínico en los EE.UU. con Vevesca para Gaucher tipo 1 va a comenzar dentro de poco en la escuela de medicina de la Universidad de Nueva York. Resultados de este estudio clínico en varios centros Europeos fueron publicados en el Lancet en Abril del 2000 y los resultados de dos pruebas posteriores, uno con pacientes tomando una dosis inferior y otra tomando una combinación de terapia con Cerezyme están por ser publicadas dentro de poco. Susan Lewis informa:


Oxford GlycoSciences ha anunciado el comienzo de su primer ensayo clínico en los EE.UU. con Vevesca, en Gaucher tipo 1,en la Escuela de Medicina de la Universidad de Nueva York.

El estudio está siendo dirigido por el Dr. Gregory Pastores y el Dr. Edwin Kolodny quienes dirigen una gran Clínica de Gaucher allí. El ensayo incluirá hasta 14 pacientes con la enfermedad de Gaucher Tipo1 quienes nunca han recibido tratamiento previo con la terapia de reemplazo enzimático o han suspendido la terapia por más de tres meses previos a la inscripción en el ensayo.

Ellos van a recibir un año de tratamiento con Vevesca que es una cápsula que se deglute tres veces al día. Los pacientes serán monitoreados frecuentemente para asegurarse que la droga esta manejando su enfermedad segura y efectivamente.

El Dr. Pastores dijo" Esta droga ha demostrado resultados prometedores en evaluaciones clínicas conducidas en Europa e Israel. Nuestro estudio esta designado a proveer información adicional de cómo este nuevo enfoque para administrar la enfermedad de Gaucher puede caber con el actual régimen de tratamiento".

Los ensayos europeos

La experiencia ganada del estudio de los EE.UU. será un agregado a los ensayos originales llevados a cabo en un conjunto de 28 pacientes de Israel. Reino Unido, Holanda y la República Checa, cuyos resultados fueron publicados en el Lancet (un boletín médico) el 29 de Abril del 2000 (descrito en Las Noticias de Gaucher de Agosto del 2000).

Aparte del ensayo original Europeo, más investigaciones están por ser publicadas sobre los efectos del Vevesca cuando se administra en una dosis menor que la empleada en el primer estudio y cuando dada en combinación con, o cambiando de, la terapia de reemplazo enzimático.

El ensayo anterior es con 18 pacientes Tipo 1 recibiendo la mitad de la dosis original de Vevesca. El otro ensayo es con 36 pacientes en una combinación donde un tercio tomo Vevesca sólo(grupo de cambio), un tercio tomo una combinación de Vevesca y terapia de reemplazo enzimático con Cerezyme (grupo de co-administración), un tercio solo tomaron la terapia de reemplazo enzimático (grupo de control). Los resultados iniciales del último ensayo indican que los pacientes fueron mantenidos con éxito con Vevesca solo durante un período de ensayo de seis meses.

De los 33 pacientes que completaron el ensayo, 29 eligió ingresar en un estudio de extensión tomando sólo Vevesca, comprendiendo diez del grupo de cambio, diez del grupo de control y nueve del grupo de co-administración.

Tipo 3 Ensayo Planes de hacer un ensayo para niños con la enfermedad neuropática de Gaucher están siendo analizados en el National Institute of Health por el Dr. Roscoe Brady y Dr. Raphael Schiffman. Ha sucedido una demora dado el hecho que los niños no pueden deglutir fácilmente la cápsula que contiene la droga y la droga en si tiene un gusto muy amargo, una nueva forma de deglutirla debe ser encontrada.

Esto esta siendo desarrollado pero, mientras tanto ha sido informado que el ensayo puede continuar con niños más grandes quienes tienen la capacidad de deglutir toda la cápsula.

El proceso de registración en Europa y los EE.UU.

Vevesca, que recibió el status de droga huérfana en Octubre del 2000 de la Comisión Europea, ha sido ahora aceptada para un control por la Agencia Europea para la Evaluación de Productos Médicos. La Agencia cubre la Unión Europea, Noruega e Islandia.

Oxford GlycoSciences también ha confirmado que esta actualmente trabajando en su Nueva Aplicación de la Droga para la US Food and Drug Administration. En ambos casos la compañía dice que no es posible predecir la duración del proceso de revisión con exactitud.


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Origen: Noticias de Gaucher de septiembre del 2001.
Traducido por: la Lic. Silvia Inés Glück . © Derechos de auteur Gauchers Association 2001