Результаты испытаний препарата Фосамакс (Fosamax- alendronate) в США


Содержание Новостей Гоше


Д-р Грегори Грабовский (Gregory Grabowski ) – профессор педиатрии, молекулярной генетики, биохимии и микробиологии Университета Цинцинатти. Вместе с д-ром Ричардом Венстрапом (Richard Wenstrup ) он недавно закончил испытание применения препарата биофосфоната Фосамакс (Fosamax - alendronate) для пациентов с болезнью Гоше. На конференции по болезни Гоше, проходившей в США 11 октября 2003 года, он рассказал о результатах клинических испытаний.


Д-р Грабовский рассказал, что в испытаниях участвовали взрослые пациенты с болезнью Гоше. Задачей испытаний было показать, улучшилось ли состояние костей пациентов при приеме Фосамакса, который является препаратом биофосфонатом и принимается орально. Были получены следующие результаты:

Рекомендации

Д-р Грабовский рекомендовал, чтобы препарат назначался в добавлении к ферменто-заместительной терапии для лечения взрослых пациентов с болезнью Гоше, у которых уменьшилась плотность костей.

Таблетка 70 мг должна приниматься один раз в неделю единичной дозой, так как другие испытания показали, что препарат в дозе 70 мг, принимаемый один раз в неделю, так же эффективен, как препарат в дозе 10 мг, принимаемый один раз в день, а также, что таблетка 10 мг так же эффективна, как таблетка 40 мг, принимаемая один раз в день. Merck , компания которая изготавливает Фосамакс, сейчас производит только таблетки 70 мг, которые нужно принимать один раз в неделю.

Препарат не следует давать беременным женщинам, так как он может вызвать аномалии в костях плода.

Дети

Д-р Грабовский сказал, что не имеется данных о влиянии Фосамакса на детей с болезнью Гоше, но была установлена безопасность препарата у детей с другими заболеваниями.

Следует проявлять осторожность, чтобы не причинить вред: однако больному в возрасте 17,5 лет с болезнью Гоше давали препарат, и показатели плотность костей значительно улучшились.

Д-р Грабовский и его ведущий научный сотрудник Д-р Венстрап планируют провести плацебо двойное слепое испытание на детях, чтобы определить безопасность препарата, и они начали набирать пациентов в возрасте от 6 до 18 лет, которые находились на ферменто-заместительной терапии, по крайней мере, 18 месяцев.

Первая часть испытаний будет продолжаться 18 месяцев. Состояние детей будет оцениваться каждые 6 месяцев, при этом 46 человек будут принимать препарат, а другие 46 - принимать плацебо. Они будут продолжать получать ферменто-заместительную терапию. Вторая часть испытаний будет открытым объявленным исследованием.

Источник:

A summary of the paper from the journal Blood is given below:

Blood, 1 September 2004, Vol. 104, No. 5, pp. 1253-1257. Prepublished online as a Blood First Edition Paper on March 9, 2004; DOI 10.1182/blood-2003-11-3854.

Gaucher Disease: alendronate disodium improves bone mineral density in adults receiving enzyme therapy.

Richard J Wenstrup, Laurie Bailey, Gregory A Grabowski, Jay Moskovitz, Alan E Oestreich, Wei Wu, and Shumei Sun Division of Human Genetics, Cincinnati Children's Hospital Research Foundation, Cincinnati, OH, USA Clinical Radiology, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, USA Department of Community Health, Wright State University School of Medicine, Kettering, OH, USA

Symptomatic patients with Gaucher disease are treated with injectable forms of the human enzyme. Treatment results in significant decreases in lipid storage in liver, spleen, and bone marrow, but the generalized osteopenia and focal bone lesions present in many adult patients are refractory to treatment. A double blind, two-arm placebo controlled trial of alendronate (40 mg/day) was performed in adults with GD who had been treated with enzyme for at least 24 months.

Primary therapeutic endpoints were improvements in:

  1. bone mineral density (BMD) and content (BMC) at the lumbar spine and
  2. focal lesions in X-rays of long bones assessed by a blinded reviewer.

Thirty-four patients with GD type 1 (18-50 yrs.) receiving enzyme therapy were randomized. After 18 months, BMD at the lumbar spine was 0.068 ± 0.21 and 0.015 ±0.034 for alendronate and placebo groups respectively (p= 0.001).

Long bone X-rays showed no change in focal lesions or bone deformities in any subject in either arm. Alendronate is a useful adjunctive therapy in combination with ERT for the treatment of GD related osteopenia in adults, but it cannot be expected to improve focal lesions.


Содержание Новостей Гоше

Источник: Новости Гоше апрель 2003 года. Updated October 2004.
© Все права на эти страницы сохраняются за Ассоциацией Гоше 2003. © Copyright Gauchers Association 2003, 2004