Встреча Израильской Ассоциации Гоше в 2000 году


Содержание Новостей Гоше


Встреча Израильской Ассоциации Гоше проходила в Иерусалиме 5 сентября 2000 года. Для участия в этой встрече были приглашены делегаты Европейского Альянса Гоше. Доктор Грегори Грабовски сделал выступление на тему: «Подведение итогов десятилетнего использования Энзимной Заместительной Терапии», и профессор Ари Зимран выступил на тему:» Новые Терапевтические Подходы к Болезни Гоше».


Господин Сэнди Смит , представлявший фирму Джензайм Терапьютикс, выразил благодарность Израильской Ассоциации Гоше за возможность выступить перед участниками Встречи, и он также отметил, что в 2000 году исполнилось 10 лет энзимной заместительной терапии для лечения Заболевания Гоше.

Была отмечена беспрецедентная надежность и эффективность двух медицинских лечебных препаратов Середейза и Серезейма Ceredase and Cerezyme . Почти 3 000 пациентов получают энзимную заместительную терапию в 56 странах мира. Благодаря усилиям ученных и врачей, пациенты ведут полный и продуктивный образ жизни и играют значительную и ценную роль в обществе.

Он отметил, однако, что должна быть проделана большая работа в следующих направлениях: энзим постоянного, постадийного выделения, (обеспечивающий поддержание постоянного уровня энзима в крови),

Молекулярная терапия малых молекул (например, снижение уровня, депривация субстрата) и генная терапия. Он также высказался в пользу и всячески поддержал раннее диагностирование и улучшенные методы массового обследования с целью выявления больных или людей с высоким риском заболевания.

Доктор Крис Мойзес сказал, что компания GlycoSciences из Оксфорда явилась первой биотехнологической компанией, основанной Оксфордским Университетом. В этой компании работают 200 ученых, и она является лидирующей по двум основным направлениям: протеомиксы (определение и обнаружение того, какие протеины, имеющие повышенный или пониженный уровень в организме, могут служить причиной заболевания) и разработка новых лекарств.

OGT 918 (Вевеска) проходит клинические испытания для лечения двух заболеваний: Заболевания Гоше и Заболевания Фабри (диффузная ангиокератома, наследственный дистопический липоидоз)

Доктор Грегори Грабовски , Директор Отделения Генетики Человека в Детском госпитале в Цинцинатти, посвятил свое выступление описанию статуса энзимной заместительной терапии в течение последних 10 лет и говорил о кооперации между академической наукой и фармакологической промышленностью. Он отметил также, что прогресс был достигнут благодаря участию пациентов.

Он также посвятил часть своего выступления клиническим испытаниям препарата Фозамакс Fosamax в ближайшем будущем: Фозамакс или плацебо прописываются пациентам вместе с 400 единицами витамина D и 1500 мг кальция. Планируется, что в испытаниях примут участие 82 пациента на протяжении 24 месяцев, ни один участник не будет знать, какое вещество он принимает. Пациенты не будут специально отбираться для участия в испытаниях ни по возрасту, ни по тяжести течения заболевания, ни по дозе. Результаты испытаний будут известны через 24 месяца, хотя промежуточные результаты будут представлены в отчете, который будет опубликован ранее.

Профессор Ари Зимран отметил, что даже в такой стране, как Израиль, многие участковые врачи-терапевты не встречаются в своей практике ни с одним пациентом с Заболеванием Гоше. До некоторых пациентов не доходит информация о лечении, и он привел пример пациента, страдающего Заболеванием Гоше в очень тяжелой форме, который полагал, что его состояние не соответствовало критериям, в соответствии с которыми рекомендовалось лечение. Он также поствятил свое выступление своим исследованиям OGT 918.

Профессор Зимран выразил обеспокоенность по поводу использования портакара и риском, сопряженным с его использованием для иньекций. Портакар – специальное устройство, которое вводится под кожу, снабженное небольшой трубочкой, которая вводится в вену.Оно обеспечивает более легкий доступ для внутривенных инфузий, по сравнению с использоваанием периферических вен на различных частях руки. Он отметил, что совершенно необходимым является наличие высококвалифицированного хирурга для проведения операции по введению портакара. Это устройство может инфицироваться, и очень важно обучать тех, кто его использует, мерам антисептики. Отмечалась также возможность возникновения тромбозиса (кровяной закупорки, тромба), и в том случае, если портакар закупоривается, он не может использоваться снова, и пациенту должно быть вшито новое устройство. Если такой тромб отрывается и становится подвижным, он может пойти в легкое. Очень важно регулярное промывание портакара гепарином (лекарствам, предотвращающим свертывание крови и образование тромбов).


Содержание Новостей Гоше

Источник: Новости Гоше март 2001 года.
Перевод Мириам Платски
© Все права на эти страницы сохраняются за Ассоциацией Гоше 2001. © Copyright Gauchers Association 2001