Леление Низкими Дозами В Южной Африке


Содержание Новостей Гоше


Доктор Рене Хайтнер обеспечивает лечение Цередейзом для семи пациентов с Заболеванием Гоше в Южной Африке (среди его пациентов 5 детей и 2 взрослых). Он прислал нашей Ассоциации Гоше следующий отчет:


Моя клиника в Йоханнесбурге работает в соответствии с протоколом, принятым в Южной Африке, в соответствии с которым лечение осуществляется один раз в две недели при дозе 10 единиц на килограмм веса тела. Достигнуты обнадеживающие результаты при использовании зтой терапии.

У большинства пациентов нормализовался гематологический статус, биологические маркеры показывают стабильную тенденцию к снижению и Магнито-Резонансные Исследования, проведенные через 1 год после начала лечения, показывают некоторое улучшение в костномозговой полости, впадине. Не было зарегистрировано ни одного случая костного кризиса. Скорость роста у детей улучшилась очень существенно. Ни один из пациентов не проявил симптомов никаких заболеваний, связанных с Гоше, на протяжениии почти 3 лет.

Когда я отметил большинство пациентов, улучшивших гематологический статус, необходимо учесть, что двое из них потребовали некоторой «подкачки». Вне зависимости от их генотипа (различий в их мутациях), двоим пациетнам доза была увеличена до 13 единиц на килограмм веса тела 1 раз в две недели, один из этих двух пациентов затем уехал в Америку, где в результате лучшего финансирования она стал получать 30 единиц на килограмм 1 раз в две недели. Интересно отметить, что брат этой пациентки показывает хорошие результаты лечения на дозе 10 единиц.

Цередейз дается пациентам в 100 миллилитрах раствора и инфузия длится 2 часа.

Инфузия осуществляется через очень маленькое портативное устройство постоянного дейстия. После того, как такое устройство помещается в тело пациента в клинике, пациенты ходят в школу или на работу и отсоединяют устройство от пустого контейнера сами. Один пациент летает из Кейптауна (перелет занимает 2 с половиной часа) и затем возвращается домой с подключенной инфузией.

По состоянию на данный момент, не было зарегистрировано каких- либо проблем. Я полагаю, что осуществляемая программа лечения удобна для пациетнов и довольно эффективна.

Результаты

Результаты не являются такими драматически впечатляющими, как при терапии большими дозами, однако, выбранный режим лечения показал свою относительную эффективность, принимая во внимание тот факт, что многие пациенты не имеют «послушных» 1226G (N370S ) мутаций.

Дополнительно стоит отметить, что пациетны принимают лечение очень регулярно с почти 100% частотой. В течение 3 лет только две терапевтические процедуры были пропущены.

Я прилагаю усилия к тому, чтобы заболевание Гоше получило новую классификацию, было классифицировано как «Национальное Заболевание»

И к тому, чтобы убедить государственные и правительственные организации в том, что они несут ответственность перед пациентами.


Содержание Новостей Гоше

Источник: Сентябрь 2001 года.
Перевод Мириам Платски
© Все права на эти страницы сохраняются за Ассоциацией Гоше 2001. © Copyright Gauchers Association 2001