Новые Методики Лечения с Использованием Энзима для Других


Содержание Новостей Гоше


16 – 17 сентября в Кембридже проводился Конгресс Общества по Изучению Врожденных Ошибок Метаболизма. В рамках этого Конгресса проходили двухдневные слушания и выступления, посвященные развитию и разработке новых видов Энзимных Заместительных Терапий и прогрессу, достигнутому в этой области. На этих слушаниях и выступлениях присутствовали представители шести различных Ассоциаций Пациентов с шестью различными заболеваниями. В субботу вечером проводились специальный прием и обед, на котором председательствовали Профессор Тимоти Кокс и Госпожа Джоан Грэнтам.


Шесть различных Ассоциаций Пациентов были представлены на Конгрессе Общества по Изучению Врожденных Ошибок Метаболизма, проводившемся в Кембридже в течение двух дней 16 – 17 сентября.

Цередейз, а впоследствии Церезейм, используемые для облегчения симптомов заболевания Гоше, были первыми двумя энзимами для двух энзминых заместительных терапий, которые были разработаны для лечения наследственных лизосомных болезней накопления, депонирования. Благодаря успешному развитию, прогрессу в области науки и технологии, которые привели к их разработке и коммерческому успеху, в настоящее время учеными и фармацевтической промышленностью исследуются и разрабатываются подобные методики лечения для других редких заболеваний.

Методики Лечения с Замещением Энзима

>Делегаты Конгресса Общества по Изучению Врожденных Ошибок Метаболизма прослушали выступления, посвященные разработке методик лечения, использующих замещение энзимов для трех других заболеваний.

В настоящее время на подходе методики для заболевания Фабри, заболевания Помпе и Мукополисакаридозиса (МПС) типа 1.

Планируется также проведение пробных клинических испытаний для трех других заболеваний:

МПС типов 2 и 6 и заболевания Ньюмана-Пика типа B.

« В то время, как ожидаемым эффектом энзимной заместительной терапии является успешное устранение, удаление уже накопленного вещества и предотвращение дальнейшего накопления в тканях и органах, находящихся в прямом контакте с циркулирующей периферальной кровью, например, сердце, печени, селезенке и суставах, ожидается также, что накопления, содержащиеся в центральной нервной системе (мозге) не будут снижены, уменьшены», -сказал профессор Джон Хопвуд, который возглавляет Отделение Исследования Лизосомных Заболеваний в Женском и Детском Госпитале в Аделаиде, Австралия.

«Главной проблемой, которая видится причиной ограничения и лимитирования целесообразности использования Энзимной заместительной терапии для заболеваний мозга, является наличие защитной мембраны, окружающей мозг, которая называется кровь-мозговым барьером.» Он продолжил свое выступление, сказав:» Необходимо >дальнейшее изучение с целью исследования эффективности и пределов использования энзимной заместительной терапии для тех заболеваний, которые вызывают повреждение мозга, и , в случае необходимости, разработка методов для лечения пациентов с заболеванием мозга.»

>Другие Методики Лечения

>В ходе встречи обсуждались также испытания и экспериментальное использование нового субстрат балансирующего препарата Вевеска (OGT 918) для заболевния Гоше и Фабри, а также потенциальное использование этого лекарства для случаев Позднего Проявления заболевания Тея Сакса и болезни Сандхоффа.

Доктор Фрэн Платт сказала, что она и ее коллеги уже работают над следующим поколением субстрат балансирующих лекарств в ее лаборатории в Университете Оксфорда.

>Энзимная терапия и то, что находится за ее пределами, были темой выступления Доктора Роберта Десника из Отделения Генетики Человека Медицинского Центра Гора Синай в Нью-Йорке. Он сказал, что генная заместительная терапия, терапия с использованием ствольных клеток человека human stem cell therapy и разработка других лекарств могут сыграть важную роль в лечении метаболических заболеваний в будущем.

Прием и Обед

Профессор Тимоти Кокс и Джоан Грэнтам были организаторами приема и обеда вместе с Джереми Мануелем и Сюзан Льюис. Обед и прием были даны в предыдущую субботу вечером с целью поддержки развития взаимосвязей и сотрудничества ассоциаций различных заболеваний со сходными целями и проблемами.

Обед и прием проходили в Сидней Сассекс Колледже в Кембридже, и в них приняли участие представители следующих ассоциаций: Клайм ( ранее известной как Фонд Исследований Метаболических Расстройств у Детей), Заболевания Фабри, Ассоциация больных с Гликогенными Болезнями Накопления (включающая Заболевание Помпа), Общество Мукополисахаридных Заболеваний, Группа Заболевания Ньюманна-Пика, а также Лейкодистрофии.

Доктор Атул Мета и Доктор Фрэн Платт были среди гостей, в числе которых также были другие выдающиеся врачи и ученые, в научные интересы которых входят вышеперечисленные заболевания.

>В течение вечера гостям была предоставлена возможность встретиться друг с другом и обсудить многие положительные перспективы и внушающее оптимизм развитие в области метаболической медицины вцелом и лизосомных расстройств в частности.

>Профессор Кокс поблагодарил всех присутствовавших за участие, а также особая благодарность была выражена представителям компаний Genzyme, Oxford GlycoSciences, и Transkaryotic Therapies, которые предоставили финансовые средства и сделали возможным проведение встречи.


Содержание Новостей Гоше

Источник: Новости Гоше март 2001 года.
Перевод Мириам Платски
© Все права на эти страницы сохраняются за Ассоциацией Гоше 2001. © Copyright Gauchers Association 2001