Десять лет ферменто-заместительной терапии


Содержание Новостей Гоше


20 сентября 2002 г Компания Джензайм Терапьютикс отметила в своих новых офисах Оксфорде 10-летний юбилей применения ферменто-заместительной терапии в Великобритании. Врачи и пациенты говорили о достижениях в лечении болезни Гоше за последнее десятилетие и Henri Termeer,Главный Исполнительный директор Джензайм Корпорейшн, поделился своими соображениями.


Malcolm Johnson, Вице-президент и Генеральный директор компании Джензайм Терапьютикс Великобритания приветствовал гостей, средикоторых были врачи и медицинские работники из клиники Адденбрук (Addenbrooke's Hospital), Королевской больницы (the Royal Free Hospital) и Клиники Грейт Ормонд стрит ( Great Ormond Street Hospital). Присутствовали такжеSusan Lewis, Don Tendell, Dina Katz и другие члены Ассоциации Гоше.

Компания Джензайм была основана в 1981 году,' объяснилMr Johnson. И вскоре после этого она присоединила компанию Whatman Biochemicals Ltd, которая была основана в Мэйдстоун. Часть процесса производства фермента глюкоцереброзидазы для болезни Гоше состоит в очищении фермента, который является протеином. У компании были возможности осуществить это, и я уже работал в ней в течение 10 лет.

«В 1989 году в США стало возможным лечение препаратом Цередаза для тяжелых больных, до того, как препарат получил окончательное разрешение, и в 1990 году Цередазу стали назначать в качестве индивидуальных показаний больным не только из США. В 1991 году FDAвыдал маркетинговое разрешение на применение Цередазы в США, и в 1994 году было получено разрешение в Великобритании. Церезим получил разрешение FDAв 1994 году и Европейское разрешение - в 1998 году.'

Размышления

Henri Termeer рассказал, что еще в юности он решил заниматься ферменто-заместительной терапией при болезни Гоше, хотя в то время многие его коллеги говорили, что применение этого препарата никогда не приведет к успеху.

«В те времена компания Джензайм только начинала свою деятельность, и фермето-заместительная терапия делала лишь первые шаги. Необходимо было, чтобы были люди, которые могли сказать: «Я просто постараюсь это сделать». Однако настоящим пионером в лечении болезни Гоше был Dr Roscoe Brady, который с 1966 года работал над проблемой лечения в Национальном Институте Здоровья (NIH ) в штате Вашингтон DC. Это был долгий и трудоемкий процесс.

«Henry Blair, который занимался производством фермента для Roscoe Brady в Национальном Институте Здоровья (NIH), в 1981 году решил основать компанию Джензайм, чтобы производить фермент для научно-исследовательского проекта. Через два года я стал работать в компании Джензайм.

«Первые результаты применения фермента для 8 пациентов были не очень хорошими, но в 1984-85 годы работа с ферментом дала хорошие результаты.

«Первый пациент, получивший вариант манноза-ограниченного фермента был мальчик, мама которого хотела дать ему последний шанс, прежде чем удалять селезенку.

«Через три месяца у мальчика наблюдалась хорошая реакция на лечение, но каждый раз, когда у них заканчивался фермент и лечение прекращалось, состояние мальчика ухудшалось.»

Увеличить финансирование было крайне трудно

«Было очень трудно бороться с ограничениями в повышении финансирования' - сказал Mr Termeer.

«Немаловажным был тот факт, что источником фермента служила человеческая плацента, и для производства годовой дозы только для одного больного требовалось более 22000 плацент.

«Для решения этой проблемы компания Джензайм построила завод во Франции, чтобы брать ненужную плацентарную ткань, которую в противном случае должным были сжечь, и выделить из нее фермент. За один раз через завод во Франции проходило 35% всех плацент из США. Цередаза была единственным препаратом, изготовленным из плаценты, которую правительство Великобритании разрешило использовать в стране.

«Потенциальные инвеститоры были настроены скептические также из-за редкой частоты заболевания. Mr Termeerсказал, что перелом произошел, когда мама мальчика, которому помогло лечение, приехала вместе с ним и его коллегами на собрание инвесторов. Мама, которая была на восьмом месяце беременности, была очень убедительна. Тогда инвесторы выделили деньги.

«Компания Джензайм повысила $10 m, чтобы они могли производить фермент для испытаний на 12 пациентах. Это было в 1987 году,за 17 дней до кризиса на фондовой бирже. Если бы деньги задержали, не знаю, что бы произошло.’

Mr Termeerрассказал о различных событиях, происходивших за 10 лет разработки Цередазы, а затем Церезима (рекомбинантной формы фермента). Когда Цередаза получила одобрениеFDAв 1991 году, компания Джензайм приступила к строительству завода для производства рекомбинантного препарата.

«В то время, несмотря на то, что мы собирали около миллиона плацент в год, мы знали, что не сможем производить достаточно фермента для всех больных, нуждающихся в лечении. В конце концов, производилось достаточно Цередазы для поддержки почти 1,000 пациентов во всем мире, прежде чем они перешли к Церезиму.

«Преодоление препятствий принесло мне огромную веру в то, что мы может помочь людям с редкими болезнями. Это всегда дает мне оптимизм и веру в то, что нет ничего невозможного.»


Содержание Новостей Гоше

Источник: Новости Гоше апрель 2003 года.
© Все права на эти страницы сохраняются за Ассоциацией Гоше 2003. © Copyright Gauchers Association 2003