ОГТ 918 (OGT 918) ПЕРЕИМЕНОВАНО В ВЕВЕСКА


Содержание Новостей Гоше


ОГТ 918 , лекарство для субстратной восстанавливающей баланс терапии, которое проходит в настоящее время период испытаний для лечения заболевания Гоше, переименовано в Вевеска. Это лекарство обсуждалось на встрече Европейской Рабочей Группы,занимающейся болезнью Гоше,которая проходила в Иерусалиме 6-9 сентября 2000 года и на конференции Национального Фонда Гоше в Арлингтоне, штат Вирджиния, 12-13 ноября 2000 года. ОГТ 918 было признано Медицинским Продуктом со статусом Орфан на заседании Европейской Комиссии 18 октября 2000 года. Сюзан Льюис сообщает о прогрессе, достигнутом к данному моменту:


Профессор Ари Зимран, Директор Клиники Гоше в Медицинском Центре Шаарей Цедек в Иерусалиме, отметил в своих выступлениях на встречах в Иерусалиме и Арлингтоне, что предварительные данные по О ОГТ 918 (Вевеска) свидетельствуют о том, что оно явится многообещающим лечебным средством для лечения заболевания Гоше и других лизосомных заболеваний.

Он сказал: « Пациенты всегда надеятся, что они смогут принять таблетку для лечения симптомов. Основными проблемами, связанными с энзимной заместительной терапией, является вынужденная зависимость пациентов от внутривенных иньекций на протяжении всей жизни и высокая стоимость лечения, которая затрудняет доступность лечения в некоторых странах. Для некоторых пациетнов пульмонарная гипертензия является фактором, осложняющим лечение.

Я верю в то, что ОГТ 918 займет свое место в лечении Болезни Гоше 1 типа, однако может потребоваться больше времени, чтобы произошло изменение некоторых параметров и мог быть достигнут результат лечения, сравнимый по эффективности с энзимной замещающей терапией»

Профессор Зимран осветил первые пробные испытания 918, которые опубликованы в Ланцете ( полные детали приведены в Новостях Гоше, август 2000). Он затем представил клинические данные по 18 пациентам, которые продолжили прием лекарства в ходе продолженного экспериментального лечения.

По истечении 18 месяцев эти пациенты показали дальнейшее существенное снижение обьемов печени и селезенки, а также продолжающееся существенное улучшение гемоглобина и тромбоцитов по сравнению со стартовыми показателями ( в момент начала лечения)

Он также обьяснил, что Клиника Гоше в Медицинском Центре Шаарей Цедек

в настоящее время занята выполнением исследования, «переключающего» пациентов, которые находилисть на энзимной заместительной терапии в течение по крайней мере двух лет, в котором:

Одна треть пациентов продолжает находиться на энзимной заместительной терапии (контрольная группа)

Одна треть переведена на ОГТ 918 (переключенная группа)

Одна треть получает комбинацию обоих лекарств (группа, которой прописаны оба лекарства).

12 февраля 2001 года комрания Oxford GlucoSciences, занимающаяся разработкой этого лекарства, сообщила первичные результаты исследования, посвященного изучению перевода больных с одного лекаства на другое: « Начальные результаты свидетельствуют о том, что больные успешно поддерживались и находились только на оральном лекарстве на протяжении 6 месяцев, в течение которых проводилось исследование.

Из 33 пациентов (из общего числа 36), завершивших экспериментальое лечение, 29 были отобраны для дальнейшей продленной программы лечения только препаратом Вевеска в соответствии с Монотерапийным Протоколом. Эта группа состояла из десяти пациентов из переключенной группы, десяти из контрольной группы и девяти из группы пациентов, которые получали оба лекарства.»

Дальнейшее исследование, в котором участвуют 18 пациентов, проходит в клинике Доктора Рене Хайтнер в Иоганнесбурге в Южной Африке и в клинике профессора Зимрана в Израиле. Эти пациенты принимают пониженную дозу ОГТ 918, таблетка, содержащая 50 мг, дается 3 раза в день вместо 100 мг таблетки три раза в день.

Необходимость Всесторонней Оценки

Профессор Зимран подчеркнул и дал совершенно ясное представление о том, что эффективность лекарства и возможные побочные эффекты не могут быть полностью оценены до того, как будут завершены все экспериментальные исследования и полученные в их ходе данные проанализированы и результаты опубликованы.

«Предварительный, первичный анализ результатов исследования по переводу пациетнов с одного лекарственного препарата на другой внушает оптимизм, и это исследование свидетельствует о благотворном воздействии и пользе препарата Вевеска (ОГТ 918) и о предпочтении пациентами оральной поддерживающей терапии”, сказал он.

« Мы показали, что наши пациенты могут быть переведены на препарат Вевеска на по крайней мере шестимесячный период - и это позволяет нам освободить их от бремени регулярных внутривенных энзимных инфузий.

Он также подчеркнул важность наличия более чем одного лекарственного препарата и более, чем одного лечения заболевания Гоше, и что исследования должны продолжаться с целью улучшения медицинского обеспечения нужд пациентов.

Присвоение статуса Орфан Медицинского Препарата

Препарату ОГТ 918 ( Вевеска) был присужден статус Орфан Медицинского Препарата Европейской Комиссией по лечению заболевания Гоше 18 октября 2000 года.

Расположенная в Оксфорде компания Oxford GlycoSciences является одной из первых компаний, лекарственному препарату которой был присужден статус Орфан в Европейском Союзе (ЕС) в соответствии с новым законодательством, которое получило законную силу ранее в этом году.

Комитет отметил в своем дукументе, что не существует удовлетворительного лечения для заболевания Гоше 2 и 3 типов и, что , несмотря на то, что существует лечение для 1 типа (Энзимная заместительная терапия), Вевеска может оказаться полезной и благотворной для этих пациентов.

Присуждение препарату такого статуса дает возможность исключительного маркетинга в рамках Европейского Союза в течение десятилетнего периода , который может начаться сразу после одобрения Вевеска в качестве лекарственного препарата.

Вевеска получил статус лекарственного препарата, подлежащего ускоренному одобрению, от Американской Организации Административный Орган по Одобрению Продуктов Питания и лекарственных Препаратов.


Содержание Новостей Гоше

Источник: Новости Гоше март 2001 года.
Перевод Мириам Платски
© Все права на эти страницы сохраняются за Ассоциацией Гоше 2001. © Copyright Gauchers Association 2001