В США в Университете Медицины Нью-Йорка вскоре должно начаться первое клиническое исследование препарата "Вевеска" для болезни Гоше Типа 1.


Содержание Новостей Гоше

Болезнь Гоше в Болгарии


Результаты первого Европейского многоцентрового клинического исследования были опубликованы в медицинском журнале "Ланцет" в апреле 2000 г., и вскоре будут опубликованы результаты двух дальнейших исследований: одно - с пациентами, принимающими более низкую дозу и одно - комбинированная терапия с Церезимом. Сьюзен Льюс рассказывает:


Компания Оксфорд ГликоСаенсис объявила начало первого американского клинического исследования Вевески для лечения болезни Гоше типа 1 в Университете Медицины Нью-Йорка.

Исследование проводят д-р Грегори Пасторес и д-р Эдвином Колодный, которые руководят крупной клиникой Гоше. Исследование будет включать 14 больных с Типом 1 болезни Гоше, которые никогда прежде не получали лечения ферменто-заместительной терапией или прекратили лечение более, чем за 3 месяца до включения в эту группу. В течение одного года они будут получать лечение препаратом Вевеска в виде капсулы, которую надо глотать 3 раза в день. Чтобы убедиться в безопасности и эффективности препарата, состояние больных будет часто контролироваться.

Д-р Пасторес сказал: "Предыдущие клинические результаты исследований, проведенных в Европе и Израиле, позволяют говорить об перспективности препарата. Цель нашего исследования - обеспечить дополнительную информацию о том, как этот новый подход к лечению болезни Гоше сможет вписаться в существующий режим лечения.

Европейские исследования

Опыт, полученный из американских исследований, будет основан на первичном исследовании, проводимом на группе 28 пациентов в Израиле, Великобритании, Голландии и Чехословакии, результаты которого были опубликованы в медицинском журнале "Ланцет" 29 апреля 2000 г. (см. Гоше Ньюс, август 2000 г.). Помимо первичного Европейского исследования должны быть опубликованы другие работы по эффектам Вевески при введении в более низкой дозе, чем было в первом исследовании, а также когда препарат дается в сочетании с ферменто-заместительной терапией или при переходе от нее.

В предыдущем исследовании участвовали 18 пациентов с Типом 1 болезни Гоше, получавших половину исходной дозы Вевески.

Другое исследование включало 36 пациентов в совместном испытании, где треть больных принимали только Вевеску (группа перехода), треть - в сочетании с ферменто-заместительной терапией Церезимом (совместная группа) и треть - только ферменто-заместительную терапию (контрольная группа). Первые результаты недавнего исследования показали, что пациенты успешно получали только Вевеску в течение 6 месяцев испытаний. Из 33 пациентов, которые закончили исследование, 29 выбрали расширенное исследование, когда принимают только Вевеску, включая 10 из переходной группы, 10 из контрольной группы и 9 из совместной группы

Исследование Типа 3 болезни Гоше

Планы провести исследование на детях с нейронопатическим типом болезни Гоше находятся все еще в стадии обсуждения в Национальном Институте Здоровья под руководством д-ра Роскоу Брэди и д-ра Рафаэля Шиффмана.

Задержка возникла в связи с теми сложностями, что дети не могут легко проглотить капсулу, которая содержит три препарата, и само лекарство имеет очень горький вкус, так что следует придумать другой способ принятия лекарства. Этот метод находится в разработке, но пока сообщалось, что исследование можно продолжать с более старшими детьми, которые умеют глотать капсулу целиком.

Процесс регистрации в Европе и США

Препарат Вевеска, которому Европейской Комиссией был присвоен статус редкого (орфан) лекарства в Октябре 2000 г., сейчас был принят на рассмотрение Европейским Агентством Оценки Медицинских продуктов. Агентство охватывает Европейский союз, Норвегию и Исландию. Компания Оксфорд Гликосайенсис также подтвердила, что они работают в настоящее время над Заявлением о новом препарате в Комиссию США по оценке лекарственных и пищевых продуктов. В обеих случаях, по словам компании, невозможно точно предсказать длительность процесса рассмотрения документов.


Содержание Новостей Гоше

Источник: Новости Гоше Сентябрь 2001 года.
Перевод
© Все права на эти страницы сохраняются за Ассоциацией Гоше 2001. © Copyright Gauchers Association 2002